Voyager Therapeutics (VYGR)

Uma parte central do negócio da Voyager é a sua plataforma TRACER, sigla para Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA. A plataforma foi concebida para descobrir e otimizar cápsides de vírus adeno-associados que possam alcançar tecidos ou tipos celulares específicos de forma mais eficaz. Nas doenças neurológicas, um dos principais desafios da terapia génica é a entrega de cargas genéticas através da barreira hematoencefálica e para regiões cerebrais relevantes. A Voyager utiliza cápsides derivadas da TRACER para identificar vetores que possam alcançar elevada penetração cerebral após administração intravenosa, o que poderá simplificar o tratamento em comparação com métodos de administração mais invasivos.

Os programas da empresa baseiam-se no conceito mais amplo de que os medicamentos genéticos podem abordar a biologia da doença a um nível fundamental, incluindo através da entrega de genes terapêuticos, da redução de proteínas nocivas ou da influência em vias associadas a distúrbios hereditários e neurodegenerativos. Os ativos da Voyager continuam sujeitos às incertezas típicas do desenvolvimento de fármacos, incluindo validação pré-clínica, sucesso em ensaios clínicos, aumento de escala do fabrico, revisão regulatória e eventual adoção comercial.

A Voyager opera no segmento da medicina genética e também procura colaborações que possam ajudar a financiar o desenvolvimento e alargar a utilização da sua tecnologia de cápsides. O seu perfil de investimento está intimamente ligado ao progresso do seu pipeline, ao valor da sua plataforma de entrega e ao papel crescente das terapias baseadas em genes na neurologia.