Abeona Therapeutics (ABEO)

Dess ledande kommersiella produkt är ZEVASKYN, även känd som prademagene zamikeracel, en autolog cellbaserad genterapi för recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa. RDEB är en sällsynt ärftlig hudsjukdom som orsakas av mutationer som påverkar kollagen typ VII, vilket gör patienter benägna att drabbas av svår blåsbildning, kroniska sår, ärrbildning, smärta och infektionsrisk. ZEVASKYN använder patientens egna celler som genetiskt modifieras och därefter återförs som framställda hudark avsedda att behandla sår kopplade till sjukdomen.

Utöver sitt arbete i kommersiellt skede inom RDEB har Abeona en utvecklingsportfölj som omfattar AAV-baserade genterapikandidater för oftalmologiska sjukdomar med betydande ouppfyllt medicinskt behov. AAV-vektorer används i stor utsträckning inom genetisk medicin eftersom de kan leverera terapeutiskt genetiskt material till målinriktade vävnader, inklusive ögat, där lokal administrering kan vara möjlig.

Som ett börsnoterat bioteknikbolag formas Abeonas verksamhet av genomförande i tillverkningen, regulatoriska krav, patienttillgång och införande vid specialistcenter för behandling. Bolagets ställning är särskiljande eftersom det kombinerar expertis inom genterapi för sällsynta sjukdomar med en produkt riktad mot en av de mest allvarliga genetiska dermatologiska sjukdomarna, samtidigt som det fortsätter att driva pipeline-möjligheter inom ärftliga ögonsjukdomar.