Abeona Therapeutics (ABEO)

Su principal producto comercial es ZEVASKYN, también conocido como prademagene zamikeracel, una terapia génica autóloga basada en células para la epidermólisis bullosa distrófica recesiva. La RDEB es un trastorno cutáneo hereditario raro causado por mutaciones que afectan al colágeno tipo VII, lo que deja a los pacientes propensos a ampollas graves, heridas crónicas, cicatrización, dolor y riesgo de infección. ZEVASKYN utiliza las propias células del paciente, que se modifican genéticamente y luego se reimplantan como láminas de piel diseñadas con el objetivo de tratar las heridas asociadas con la enfermedad.

Más allá de su trabajo en fase comercial en RDEB, Abeona mantiene una cartera de desarrollo que incluye candidatos de terapia génica basados en AAV para enfermedades oftálmicas con una necesidad médica no cubierta significativa. Los vectores AAV se utilizan ampliamente en medicina genética porque pueden administrar material genético terapéutico a tejidos específicos, incluido el ojo, donde puede ser posible una administración localizada.

Como empresa biotecnológica cotizada, el negocio de Abeona está condicionado por la ejecución de la fabricación, los requisitos regulatorios, el acceso de los pacientes y la adopción por parte de centros de tratamiento especializados. Su posición es distintiva porque combina experiencia en terapia génica para enfermedades raras con un producto dirigido a uno de los trastornos genéticos dermatológicos más graves, al tiempo que sigue desarrollando oportunidades en su cartera para enfermedades oculares hereditarias.