Arrowhead Research (ARWR)

La investigación de Arrowhead abarca varias áreas terapéuticas, entre ellas las enfermedades cardiometabólicas, los trastornos hepáticos, las afecciones pulmonares, las enfermedades musculares, los trastornos del sistema nervioso central y las enfermedades mediadas por el complemento. Muchos de sus programas están dirigidos a afecciones con influencia genética o a enfermedades en las que un objetivo proteico claramente definido puede vincularse con los resultados en los pacientes. Su cartera de desarrollo ha incluido candidatos para trastornos del colesterol y los triglicéridos, deficiencia de alfa-1 antitripsina, afecciones relacionadas con la hepatitis y otras enfermedades raras o graves.

Una parte central de la estrategia de Arrowhead es su plataforma Targeted RNAi Molecule, o TRiM, diseñada para mejorar la administración de terapias de RNAi a tejidos como el hígado y más allá. La compañía desarrolla algunos activos de forma independiente y también recurre a colaboraciones con grandes farmacéuticas para avanzar determinados programas.

Como empresa biotecnológica en fase clínica, las perspectivas de Arrowhead dependen de los datos de los ensayos, la revisión regulatoria, la ejecución en la fabricación y la evolución competitiva en la medicina basada en ARN. Su rasgo distintivo es el amplio uso de la tecnología de RNAi para abordar enfermedades a nivel del mensaje genético, con el objetivo de detener la producción de proteínas dañinas en lugar de tratar solo los síntomas posteriores.