CRISPR Therapeutics (CRSP)

El hito comercial más importante de la empresa es Casgevy, desarrollado junto con Vertex Pharmaceuticals. Casgevy es una terapia aprobada basada en CRISPR para la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusiones, dos trastornos sanguíneos hereditarios causados por defectos en la producción de hemoglobina. La terapia utiliza edición ex vivo, lo que significa que las propias células madre sanguíneas del paciente se recolectan, se modifican fuera del cuerpo y se reinfunden tras un tratamiento de acondicionamiento.

Más allá de las hemoglobinopatías, CRISPR Therapeutics está construyendo una cartera de desarrollo en varias áreas. Sus programas de inmuno-oncología buscan crear terapias celulares diseñadas para reconocer y atacar el cáncer. La empresa también trabaja en enfoques regenerativos y derivados de células madre, incluidos posibles tratamientos para la diabetes de tipo 1, y explora aplicaciones de la edición genética en enfermedades cardiovasculares y otras afecciones graves.

Como empresa biotecnológica cotizada, CRISPR Therapeutics está condicionada por el progreso de los ensayos clínicos, las decisiones regulatorias, la complejidad de la fabricación, la economía de las alianzas y el ritmo de adopción de las terapias avanzadas. Su colaboración con Vertex aporta apoyo comercial y de desarrollo para Casgevy, mientras que su cartera más amplia ofrece opcionalidad a más largo plazo. La empresa destaca porque es una de las primeras en llevar la medicina CRISPR desde un avance de investigación hasta un uso terapéutico aprobado.