Opus Genetics (IRD)

La cartera de desarrollo de la empresa se basa en gran medida en programas de terapia génica con virus adenoasociados, o AAV. Los vectores AAV se utilizan ampliamente en medicina genética porque pueden administrar material genético funcional a células objetivo, incluidas las células del ojo. Opus Genetics aplica este enfoque a enfermedades de la retina causadas por mutaciones genéticas específicas, con el objetivo de abordar los factores biológicos subyacentes de la enfermedad en lugar de limitarse a controlar los síntomas.

Sus programas principales incluyen OPGx-LCA5, que se dirige a la amaurosis congénita de Leber asociada con mutaciones en LCA5, y OPGx-BEST1, orientado a la degeneración retiniana relacionada con mutaciones en BEST1. Otros candidatos en desarrollo se dirigen a genes como RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 y MERTK, lo que da a la empresa una cartera que abarca varios trastornos hereditarios raros de la retina.

Opus Genetics opera como un único negocio centrado en productos relacionados con la salud visual y el rendimiento visual. Como empresa en fase clínica, se dedica principalmente a la investigación, el desarrollo preclínico, los ensayos clínicos, la planificación regulatoria y el trabajo de fabricación necesario para avanzar en posibles terapias.

La empresa se distingue por concentrarse en enfermedades oculares definidas genéticamente, en las que el diagnóstico puede vincularse a una mutación específica y en las que la administración localizada en la retina puede permitir un tratamiento dirigido. Sus perspectivas dependen del progreso de los ensayos clínicos, de los datos de seguridad y eficacia, de los resultados regulatorios y de la capacidad para ampliar el desarrollo especializado de terapia génica.