Spruce Biosciences (SPRB)

La cartera de la empresa incluye terapias diseñadas para trastornos hereditarios graves y afecciones relacionadas con el sistema endocrino. Uno de los candidatos descritos en su portafolio es TA-ERT, una terapia de reemplazo enzimático que se está desarrollando para la mucopolisacaridosis tipo IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo tipo B. La MPS IIIB es un trastorno raro de almacenamiento lisosomal causado por una actividad deficiente de la enzima alfa-N-acetilglucosaminidasa, lo que provoca acumulación de sulfato de heparán y un deterioro neurológico progresivo.

TA-ERT está diseñado como una proteína de fusión que contiene alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante. Su objetivo es restaurar la actividad enzimática ausente en el sistema nervioso central y favorecer la eliminación del sustrato acumulado en el cerebro. Como la enfermedad afecta principalmente a la función neurológica, este candidato está diseñado para administración intracerebroventricular, un método de administración destinado a alcanzar el sistema nervioso central de forma más directa que la dosificación sistémica convencional.

Por ello, la tesis de inversión de Spruce está estrechamente vinculada a la ejecución clínica, los datos de seguridad y eficacia, la capacidad de fabricación y la vía regulatoria para las terapias de enfermedades raras. Las empresas en esta área pueden beneficiarse de los incentivos para medicamentos huérfanos y de una elevada necesidad médica no cubierta, pero también afrontan una incertidumbre considerable, incluidas poblaciones pequeñas de pacientes, diseños de ensayo complejos y la necesidad de demostrar un beneficio clínico significativo en trastornos graves y progresivos.