Sarepta Therapeutics (SRPT)

La cartera aprobada de Sarepta para la DMD incluye terapias de omisión de exones como EXONDYS 51, VYONDYS 53 y AMONDYS 45. Estos medicamentos están destinados a pacientes con mutaciones genéticas específicas que pueden ser susceptibles de la omisión de determinados exones en el gen de la distrofina, una estrategia orientada a permitir la producción de una forma acortada pero potencialmente funcional de la distrofina. La compañía también está asociada con ELEVIDYS, una terapia génica desarrollada para la DMD que busca administrar una construcción de microdistrofina mediante un vector de virus adenoasociado.

Más allá de sus productos comercializados, Sarepta mantiene una cartera de candidatos para enfermedades neuromusculares y otras enfermedades genéticas raras. Su trabajo de investigación y desarrollo abarca plataformas de terapia génica, tecnologías de ARN, fabricación, estrategia regulatoria y desarrollo clínico. Dado que el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras suele dirigirse a poblaciones pequeñas de pacientes con una alta necesidad médica no cubierta, el diseño de ensayos clínicos, la vigilancia de la seguridad, el reembolso y las decisiones regulatorias son factores centrales para las perspectivas de la compañía.

SRPT es una acción biotecnológica y no una empresa convencional de servicios sanitarios. Su valoración está determinada por las ventas de productos, las ampliaciones de indicación, el avance de la cartera, los datos clínicos, las capacidades de fabricación, la propiedad intelectual y las interacciones con los reguladores. Sarepta destaca por su papel especializado en el tratamiento de la DMD y por su ambición más amplia de construir una plataforma de medicina genética para enfermedades raras donde existen pocas opciones eficaces.