Fulcrum Therapeuticsin varastosäiliöt lihasdystrofialääkkeen vaiheen 3 kokeen epäonnistumisen jälkeen

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC) putosi torstaina 65 % sen jälkeen, kun se ilmoitti, että sen losmapimodin, facioscapulohumeral lihasdystrofian (FSHD) hoitoon, loppuvaiheen kokeilu ei saavuttanut ensisijaista päätepistettään.

Tämä merkittävä takaisku on johtanut bioteknologiayrityksen keskeyttämiseen FSHD:n lääkkeen jatkokehittämiseen, mikä on aiheuttanut sen varaston supistumisen.

Kolmannen vaiheen tutkimuksessa, johon osallistui 260 potilasta 48 viikon ajalta, ei vain saavuttanut ensisijaista tavoitetta, vaan se ei myöskään saavuttanut tilastollista merkitsevyyttä toissijaisissa päätepisteissä.

Tämän seurauksena Fulcrum Therapeutics on päättänyt lopettaa losmapimod-ohjelmansa FSHD:n, harvinaisen geneettisen sairauden, joka aiheuttaa lihasheikkoutta kasvoissa, hartioissa ja käsivarsissa, hoitoon.

Tällä hetkellä ei ole olemassa hyväksyttyjä hoitoja FSHD:lle, joka vaikuttaa arviolta neljään 100 000:sta ihmisestä.

Fulcrum Therapeuticsin osakkeet ovat nyt pudonneet lähes 75 % maaliskuun huipputasosta.

Yhtiöllä on edessään merkittäviä haasteita eteenpäin pyrkiessään toipumaan tästä suuresta kliinisen tutkimuksen epäonnistumisesta.

Mitä Fulcrum Therapeuticsin osakkeelle seuraavaksi?

Tästä takaiskusta huolimatta Fulcrum Therapeutics aikoo siirtää painopisteensä muille terapeuttisille alueille.

Torstaina julkaistun lehdistötiedotteen mukaan yhtiö käyttää 274 miljoonan dollarin käteistä, käteisvaroja ja jälkimarkkinakelpoisia arvopapereita uusien hoitojen kehittämiseen Diamond-Blackfan Anemialle (DBA) ja sirppisolusairauden (SCD) pociredirille.

Toimitusjohtaja Alex Sapir ilmaisi pettymyksensä REACH-tutkimuksen epäonnistumiseen, mutta toisti yrityksen sitoutuneen tutkimaan muita hoitovaihtoehtoja.

Kokeen epäonnistuminen on suuri isku yritykselle, jonka osakkeet ovat laskeneet tasaisesti viime kuukausina, osittain siksi, että sillä ei ole osinkotuottoa houkutellakseen tuloihin keskittyviä sijoittajia.

Wall Street oli nousujohteinen FULC:ssä ennen tämän päivän päivitystä

Ennen tutkimustulosten julkistamista Wall Street oli säilyttänyt suhteellisen optimistisen näkemyksen Fulcrum Therapeuticsista.

Bank of America Securitiesin analyytikot nostivat osakkeen äskettäin "neutraaliksi" ja nostivat hintatavoitteensa 10 dollariin odotettaessa FSHD-kokeen positiivista tulosta.

He olivat kuitenkin myös varoittaneet, että kliiniset tutkimukset ovat luonnostaan arvaamattomia.

RBC:n analyytikot olivat vieläkin nousujohteisia ja asettivat 15 dollarin hintatavoitteen, mikä merkitsi mahdollista 100 %:n nousua osakkeelle.

Nyt saatujen koetulosten jälkeen jää nähtäväksi, kuinka nämä yritykset mukauttavat näkemyksiään Fulcrum Therapeuticsista.

Elokuussa Fulcrum raportoi toisen vuosineljänneksen tuloksesta, joka ylitti Wall Streetin odotukset ja nousi 55,4 miljoonan dollarin nettotuloksi vuoden 2022 vastaavan ajanjakson 23,8 miljoonan dollarin tappiosta.

Yhtiö arvioi liikevaihdon kasvavan 35 prosenttia vuodessa seuraavan kolmen vuoden aikana.

REACH-kokeilun epäonnistumisen jälkeen Fulcrumin on kuitenkin todennäköisesti tarkistettava ohjeitaan.

Fulcrum Therapeuticsin tulevaisuus riippuu sen kyvystä edistää tuotantoaan muilla alueilla, kun sijoittajat odottavat lisäkehitystä tämän suuren kliinisen takaiskun jälkeen.