Cassava Sciences romahtaa 85 % Alzheimerin lääketutkimuksen epäonnistumisen jälkeen

Cassava Sciences (SAVA), Austinissa toimiva neurodegeneratiivisiin sairauksiin erikoistunut biotekniikkayritys, kärsi maanantaina suuren iskun, kun sen osake romahti 85 prosenttia.

Jyrkkä pudotus tuli sen jälkeen, kun yritys ilmoitti, että sen simufilamin, kokeellisen Alzheimerin taudin hoidon, vaiheen 3 kliininen tutkimus ei saavuttanut ensisijaisia päätepisteitä.

Tämä merkitsee yhtiön kaikkien aikojen suurinta yhden päivän laskua ja lisää useita takaiskuja, mukaan lukien Securities and Exchange Commissionin (SEC) ja Department of Justice (DOJ) viimeaikaiset tutkimukset.

Talousjohtaja Eric Schoenin mukaan Cassava, jolla ei tällä hetkellä ole FDA:n hyväksymiä tuotteita, päätti kolmannen vuosineljänneksen 149 miljoonalla dollarilla käteisellä ja vastaavilla.

Yhtiö totesi, että tämän pääoman pitäisi jatkaa toimintaansa, kun se kartoittaa tulevaa kurssiaan.

Kokeilutulokset jäävät odotuksista alle

Kolmannen vaiheen tutkimuksessa pyrittiin arvioimaan simufilamin vaikutusta kognitiiviseen ja toiminnalliseen heikkenemiseen potilailla, joilla on lievä tai kohtalainen Alzheimerin tauti.

Hoito ei kuitenkaan osoittanut tilastollisesti merkitseviä parannuksia lumelääkkeeseen verrattuna ADAS-Cog 12- ja ADCS-ADL-asteikoilla, jotka ovat vakiotyökaluja Alzheimerin tautia sairastavien potilaiden kognitiivisten ja toiminnallisten kykyjen mittaamiseen.

Simufilaamiryhmässä havaittiin 0,39 pisteen lasku ADAS-Cog 12 -asteikolla ja 0,51 pisteen nousu ADCS-ADL-asteikolla.

Molemmat tulokset osoittivat lieviä parannuksia, mutta eivät saavuttaneet tilastollista merkitsevyyttä, p-arvoilla 0,43 ja vastaavasti epäselvillä tasoilla.

Ylilääkäri Jim Kupiec totesi, että vaikka lääkkeen turvallisuusprofiili oli myönteinen, tulokset eivät oikeuttaneet toisen vaiheen 3 kokeen jatkamista.

Toimitusjohtaja käsittelee kokeilun puutteita

Toimitusjohtaja Rick Barry myönsi pettymyksen tulokset ja selitti osan ongelmasta odottamattoman lievän kognitiivisen heikkenemisen plaseboryhmässä.

"Yritämme ymmärtää, miksi plaseboryhmän kognition menetys oli vähemmän selvä kuin aiemmissa tutkimuksissa", Barry sanoi.

Kokeen epäonnistumisesta huolimatta Barry korosti yrityksen sitoutumista tietojen analysointiin ja yksityiskohtaisten tulosten esittämiseen tulevassa lääketieteellisessä konferenssissa.

"Cassava jatkaa kaikkien tietojen tarkistamista ja seuraavien vaiheiden arviointia", hän lisäsi.

Kassavan menneet kiistat varjostavat nykyiset haasteet

Kokeilutulokset tulevat sääntelyn valvonnan taustalla.

Syyskuussa Cassavan perustaja ja entinen toimitusjohtaja Remi Barbier sekä entinen varapresidentti Lindsay Burns sopivat maksavansa yli 40 miljoonaa dollaria Alzheimerin hoitoa koskevien harhaanjohtavien väitteiden selvittämiseksi.

Lisäksi SEC syytti Hoau-Yan Wangia, konsulttia ja simufilamin yhteiskehittäjää, manipuloimaan kliinisten tutkimusten tietoja saadakseen vaikutelman, että lääke paransi merkittävästi biomarkkereita.

Wang joutui myös syytöksiin vilpillisten apurahahakemusten jättämisestä National Institutes of Healthille (NIH).

Cassava korosti, että Wang ei ollut mukana vaiheen 3 tutkimuksessa, johon osallistui 804 potilasta 75 paikassa Yhdysvalloissa, Kanadassa ja Australiassa.

Kaksoissokkotutkimuksessa osallistujat satunnaistettiin saamaan joko 100 mg simufilaamia tai lumelääkettä.

Tutkimuksen toissijaisiin päätepisteisiin kuuluivat neuropsykiatriset oireet ja hoitajan taakka, mutta päätavoitteita kognitiivisten ja toiminnallisten tulosten parantamiseksi ei saavutettu.

Tulevaisuus epävarma osakkeiden jyrkän laskun keskellä

Kokeen epäonnistuminen ja jatkuva viranomaisvalvonta ovat herättäneet kysymyksiä Cassavan tulevaisuudesta.

Vaikka sen osake oli noussut 17,6 % vuoden alusta, maanantain 85 %:n pudotus korostaa yhtiön kohtaamia haasteita.

Kun Cassava aikoo esitellä yksityiskohtaisia löydöksiä ja analysoida tutkimustietoja, edessä oleva tie näyttää olevan täynnä sekä tieteellisiä että oikeudellisia esteitä.

Yrityksen kyky toipua tästä merkittävästä takaiskusta jää nähtäväksi.