Cassava Sciences stuper 85 % etter mislykket studie av Alzheimers medikament

Cassava Sciences (SAVA), det Austin-baserte bioteknologiske firmaet som spesialiserer seg på nevrodegenerative sykdommer, fikk et stort slag mandag da aksjen stupte 85 %.

Det kraftige fallet kom etter at selskapet kunngjorde at den kliniske fase 3-studien for simufilam, en eksperimentell Alzheimers-behandling, ikke klarte å nå sine primære endepunkter.

Dette markerer selskapets største endagsnedgang noensinne og legger til en rekke tilbakeslag, inkludert nylige undersøkelser fra Securities and Exchange Commission (SEC) og Justisdepartementet (DOJ).

Cassava, som for øyeblikket ikke har noen FDA-godkjente produkter, avsluttet tredje kvartal med 149 millioner dollar i kontanter og tilsvarende, ifølge finansdirektør Eric Schoen.

Selskapet uttalte at denne kapitalen skulle opprettholde driften når den kartlegger sin fremtidige kurs.

Prøveresultatene lever ikke opp til forventningene

Fase 3-studien hadde som mål å vurdere simufilams innvirkning på kognitiv og funksjonell nedgang hos pasienter med mild til moderat Alzheimers sykdom.

Imidlertid klarte ikke behandlingen å vise statistisk signifikante forbedringer sammenlignet med placebo på ADAS-Cog 12 og ADCS-ADL skalaene – standardverktøy for å måle kognitive og funksjonelle evner hos Alzheimers pasienter.

Simufilam-gruppen viste en 0,39-punkts reduksjon på ADAS-Cog 12-skalaen og en 0,51-punkts økning på ADCS-ADL-skalaen.

Begge resultatene indikerte små forbedringer, men klarte ikke å oppnå statistisk signifikans, med henholdsvis p-verdier på 0,43 og tilsvarende inkonklusive nivåer.

Chief Medical Officer Jim Kupiec bemerket at selv om stoffet viste en gunstig sikkerhetsprofil, rettferdiggjorde ikke resultatene å fortsette en andre fase 3-studie.

Administrerende direktør tar for seg mangler ved rettssaken

Administrerende direktør Rick Barry erkjente de skuffende resultatene, og tilskrev en del av problemet til en uventet mild kognitiv nedgang i placebogruppen.

"Vi jobber med å forstå hvorfor placebogruppens tap av kognisjon var mindre uttalt enn i tidligere studier," sa Barry.

Til tross for at rettssaken mislyktes, la Barry vekt på selskapets forpliktelse til å analysere dataene videre og presentere detaljerte resultater på en kommende medisinsk konferanse.

"Cassava vil fortsette å gjennomgå alle dataene og evaluere de neste trinnene," la han til.

Cassavas tidligere kontroverser overskygger nåværende utfordringer

Prøveresultatene kommer mot et bakteppe av regulatorisk gransking.

I september ble Cassavas grunnlegger og tidligere administrerende direktør Remi Barbier, sammen med tidligere senior visepresident Lindsay Burns, enige om å betale over 40 millioner dollar for å avgjøre påstander om villedende påstander om Alzheimers behandling.

I tillegg siktet SEC Hoau-Yan Wang, en konsulent og medutvikler av simufilam, for å manipulere data fra kliniske forsøk for å få det til å se ut som stoffet forårsaket betydelige forbedringer i biomarkører.

Wang møtte også påstander om å ha sendt inn uredelige søknader om tilskudd til National Institutes of Health (NIH).

Cassava understreket at Wang ikke var involvert i fase 3-studien, som registrerte 804 pasienter på 75 steder i USA, Canada og Australia.

Den dobbeltblinde studien randomiserte deltakerne til å motta enten 100 mg simufilam eller placebo.

Sekundære endepunkter for studien inkluderte nevropsykiatriske symptomer og omsorgsbyrde, men hovedmålene om å forbedre kognitive og funksjonelle resultater ble ikke oppnådd.

Fremtiden usikker på grunn av kraftig aksjenedgang

Prøvesvikten og pågående regulatorisk gransking har reist spørsmål om Cassavas fremtid.

Selv om aksjen hadde steget 17,6 % hittil i år, understreker mandagens fall på 85 % utfordringene selskapet står overfor.

Ettersom Cassava planlegger å presentere detaljerte funn og analysere prøvedataene, ser veien videre ut til å være full av både vitenskapelige og juridiske hindringer.

Selskapets evne til å komme seg etter dette betydelige tilbakeslaget gjenstår å se.