Abeona Therapeutics (ABEO)

Jej głównym produktem komercyjnym jest ZEVASKYN, znany również jako prademagene zamikeracel, autologiczna terapia genowa oparta na komórkach przeznaczona do leczenia recesywnej dystroficznej epidermolysis bullosa. RDEB to rzadka dziedziczna choroba skóry wywoływana przez mutacje wpływające na kolagen typu VII, przez co pacjenci są narażeni na ciężkie pęcherze, przewlekłe rany, bliznowacenie, ból i ryzyko zakażeń. ZEVASKYN wykorzystuje własne komórki pacjenta, które są modyfikowane genetycznie, a następnie podawane z powrotem w postaci inżynieryjnie przygotowanych arkuszy skóry przeznaczonych do leczenia ran związanych z chorobą.

Poza działalnością na etapie komercyjnym w obszarze RDEB Abeona utrzymuje portfolio rozwojowe obejmujące kandydatów na terapie genowe oparte na AAV dla chorób okulistycznych o znaczących niezaspokojonych potrzebach medycznych. Wektory AAV są szeroko stosowane w medycynie genetycznej, ponieważ mogą dostarczać terapeutyczny materiał genetyczny do docelowych tkanek, w tym do oka, gdzie możliwe może być podanie miejscowe.

Jako notowana na giełdzie spółka biotechnologiczna, działalność Abeony kształtują realizacja procesów produkcyjnych, wymogi regulacyjne, dostęp pacjentów oraz wdrażanie terapii przez wyspecjalizowane ośrodki leczenia. Jej pozycja jest charakterystyczna, ponieważ łączy kompetencje w zakresie terapii genowej chorób rzadkich z produktem ukierunkowanym na jedno z najcięższych genetycznych schorzeń dermatologicznych, jednocześnie nadal rozwijając możliwości pipeline w dziedzicznych chorobach oczu.