Arrowhead Research (ARWR)

Badania Arrowhead obejmują kilka obszarów terapeutycznych, w tym choroby kardiometaboliczne, zaburzenia wątroby, schorzenia płuc, choroby mięśni, zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego oraz choroby zależne od układu dopełniacza. Wiele programów firmy jest ukierunkowanych na schorzenia uwarunkowane genetycznie lub choroby, w których jasno określony cel białkowy można powiązać z wynikami leczenia pacjentów. Pipeline spółki obejmował kandydatów dotyczących zaburzeń cholesterolu i triglicerydów, niedoboru alfa-1 antytrypsyny, schorzeń związanych z zapaleniem wątroby oraz innych rzadkich lub poważnych chorób.

Centralnym elementem strategii Arrowhead jest platforma Targeted RNAi Molecule, czyli TRiM, zaprojektowana w celu poprawy dostarczania terapii RNAi do tkanek takich jak wątroba i poza nią. Firma rozwija część aktywów samodzielnie, a także korzysta ze współpracy z większymi firmami farmaceutycznymi, aby rozwijać wybrane programy.

Jako spółka biotechnologiczna na etapie klinicznym, perspektywy Arrowhead zależą od danych z badań, przeglądu regulacyjnego, realizacji produkcji oraz rozwoju konkurencji w medycynie opartej na RNA. Jej cechą wyróżniającą jest szerokie wykorzystanie technologii RNAi do zwalczania chorób na poziomie przekazu genetycznego, z celem zatrzymania produkcji szkodliwych białek zamiast jedynie leczenia późniejszych objawów.