Capricor Therapeutics (CAPR)

Głównym kandydatem terapeutycznym Capricor jest deramiocel, znany również jako CAP-1002, allogeniczna terapia komórkowa pochodzenia sercowego. Produkt jest badany w późnym etapie rozwoju klinicznego w dystrofii mięśniowej Duchenne’a, gdzie spółka ocenia jego potencjał w zakresie korzyści dla mięśni szkieletowych i mięśnia sercowego. Ponieważ deramiocel jest allogeniczny, został zaprojektowany tak, aby był wytwarzany z komórek pochodzących od dawców, zamiast być przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta, co w przypadku zatwierdzenia mogłoby wspierać szerszą skalowalność.

Poza programem terapii komórkowej Capricor rozwija platformę badawczą opartą na egzosomach, czyli małych pęcherzykach zewnątrzkomórkowych wykorzystywanych przez komórki do przekazywania sygnałów biologicznych. Platforma StealthX ma na celu inżynierię egzosomów jako nośników dostarczających ładunki terapeutyczne, takie jak kwasy nukleinowe, białka i małe cząsteczki. Spółka analizowała zastosowania obejmujące wakcynologię i celowane dostarczanie leków, choć programy te pozostają na wcześniejszym etapie niż deramiocel.

Podobnie jak w przypadku większości klinicznych spółek biotechnologicznych, perspektywy Capricor w dużym stopniu zależą od wyników badań klinicznych, decyzji regulacyjnych, realizacji procesu wytwarzania oraz dostępu do finansowania. Jej wyróżniająca się pozycja wynika z połączenia programu Duchenne’a w późnej fazie rozwoju z szerszą platformą technologiczną opartą na egzosomach.