CRISPR Therapeutics (CRSP)

Najważniejszym komercyjnym kamieniem milowym spółki jest Casgevy, opracowany we współpracy z Vertex Pharmaceuticals. Casgevy to zatwierdzona terapia oparta na CRISPR przeznaczona do leczenia anemii sierpowatej oraz beta-talasemii zależnej od transfuzji, dwóch dziedzicznych chorób krwi spowodowanych wadami w produkcji hemoglobiny. Terapia wykorzystuje edycję ex vivo, co oznacza, że własne komórki macierzyste krwi pacjenta są pobierane, modyfikowane poza organizmem, a następnie ponownie podawane po leczeniu przygotowawczym.

Poza hemoglobinopatiami CRISPR Therapeutics buduje pipeline w kilku obszarach. Jej programy immunoonkologiczne mają na celu stworzenie modyfikowanych terapii komórkowych, które potrafią rozpoznawać i atakować nowotwory. Spółka pracuje także nad podejściami regeneracyjnymi i opartymi na komórkach macierzystych, w tym nad potencjalnymi terapiami cukrzycy typu 1, oraz bada zastosowania edycji genów w chorobach sercowo-naczyniowych i innych poważnych schorzeniach.

Jako notowana na giełdzie spółka biotechnologiczna, CRISPR Therapeutics jest kształtowana przez postępy badań klinicznych, decyzje regulacyjne, złożoność produkcji, ekonomikę partnerstw oraz tempo wdrażania zaawansowanych terapii. Współpraca z Vertex zapewnia Casgevy wsparcie komercyjne i rozwojowe, podczas gdy szerszy pipeline daje opcjonalność w dłuższym terminie. Spółka wyróżnia się tym, że należy do pierwszych firm, które przeniosły medycynę CRISPR z przełomu badawczego do zatwierdzonego zastosowania terapeutycznego.