Fulcrum Therapeutics (FULC)

Głównym klinicznym projektem Fulcrum jest pociredir, doustna mała cząsteczka zaprojektowana w celu zwiększania stężenia hemoglobiny płodowej, czyli HbF, u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Wyższe poziomy HbF mogą ograniczać szkodliwe skutki sierpowatych krwinek czerwonych, a celem tego podejścia jest poprawa biologii choroby w schorzeniu charakteryzującym się niedokrwistością, hemolizą, kryzysami bólowymi i długoterminowym uszkodzeniem narządów. Spółka oceniała pociredir w badaniu PIONEER fazy 1b u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i przedstawiła dane pokazujące indukcję HbF wraz ze zmianami markerów laboratoryjnych związanych z hemolizą i niedokrwistością.

Jako spółka na etapie rozwoju, wartość Fulcrum jest ściśle związana z realizacją badań klinicznych, postępem regulacyjnym, zdolnością do pozyskiwania finansowania oraz otoczeniem konkurencyjnym dla terapii chorób rzadkich. Jej pipeline obejmuje również wcześniejsze programy badawcze ukierunkowane na mechanizmy chorób genetycznych, w których możliwa może być interwencja z wykorzystaniem małych cząsteczek. Model działalności nie przypomina komercyjnej firmy farmaceutycznej z zdywersyfikowanymi produktami już obecnymi na rynku; zamiast tego jej profil inwestycyjny zależy od tego, czy kandydaci będą w stanie wykazać bezpieczeństwo, istotną skuteczność i ścieżkę do zatwierdzenia w populacjach pacjentów z dużymi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi.