Opus Genetics (IRD)

Pipeline spółki jest w dużej mierze oparty na programach terapii genowej wykorzystujących wirus AAV, czyli wirus towarzyszący adenowirusom. Wektory AAV są szeroko stosowane w medycynie genetycznej, ponieważ mogą dostarczać funkcjonalny materiał genetyczny do komórek docelowych, w tym komórek oka. Opus Genetics stosuje to podejście do chorób siatkówki wywołanych określonymi mutacjami genetycznymi, dążąc do oddziaływania na podstawowe biologiczne mechanizmy choroby, a nie tylko do łagodzenia objawów.

Do najważniejszych programów należą OPGx-LCA5, ukierunkowany na wrodzoną ślepotę Lebera związaną z mutacjami LCA5, oraz OPGx-BEST1, skierowany na zwyrodnienie siatkówki powiązane z mutacjami BEST1. Dodatkowi kandydaci w rozwoju są ukierunkowani na geny, w tym RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 i MERTK, co daje spółce portfolio obejmujące kilka rzadkich dziedzicznych zaburzeń siatkówki.

Opus Genetics działa jako jeden podmiot skoncentrowany na produktach związanych ze zdrowiem wzroku i wydolnością widzenia. Jako spółka na etapie klinicznym zajmuje się przede wszystkim badaniami, rozwojem przedklinicznym, badaniami klinicznymi, planowaniem regulacyjnym oraz pracami produkcyjnymi niezbędnymi do rozwijania potencjalnych terapii.

Spółka wyróżnia się koncentracją na genetycznie zdefiniowanych chorobach oczu, w których diagnoza może być powiązana z konkretną mutacją i gdzie miejscowe podanie do siatkówki może umożliwić leczenie celowane. Jej perspektywy zależą od postępów badań klinicznych, danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności, rozstrzygnięć regulacyjnych oraz zdolności do skalowania wyspecjalizowanego rozwoju terapii genowej.