Karyopharm Therapeutics (KPTI)

Jej głównym produktem dostępnym na rynku jest XPOVIO, nazwa handlowa selinexoru. Selinexor to doustny selektywny inhibitor eksportu jądrowego stosowany w onkologii, w tym w leczeniu szpiczaka mnogiego. Poprzez blokowanie XPO1 lek ma na celu zatrzymywanie białek supresorowych nowotworu oraz innych cząsteczek regulujących wzrost wewnątrz jądra komórkowego, gdzie mogą one pomagać w indukowaniu śmierci komórek nowotworowych lub ograniczaniu przeżycia komórek złośliwych. Ten mechanizm odróżnia Karyopharm od firm rozwijających bardziej konwencjonalne podejścia, takie jak chemioterapia, przeciwciała czy inhibitory kinaz.

Działalność Karyopharm łączy realizację komercyjną z dalszym rozwojem klinicznym. Spółka sprzedaje XPOVIO, a jednocześnie ocenia hamowanie eksportu jądrowego w kolejnych wskazaniach onkologicznych i w terapiach skojarzonych. Jej badania odzwierciedlają szersze dążenie w onkologii do wykorzystywania słabych punktów w sposobie, w jaki komórki nowotworowe kontrolują sygnalizację, transport białek i odpowiedzi na stres.

Jako spółka farmaceutyczna na etapie komercyjnym Karyopharm jest uzależniona pod względem wyników od skali adopcji produktu, refundacji, konkurencyjnych standardów leczenia, wyników badań klinicznych i decyzji regulacyjnych. Koncentracja na hamowaniu XPO1 zapewnia jej wyspecjalizowaną pozycję w obszarze rozwoju leków onkologicznych, ze strategią skupioną na poszerzaniu klinicznego znaczenia jej platformy technologicznej związanej z eksportem jądrowym.