Metagenomi Therapeutics (MGX)

Strategia technologiczna spółki łączy odkrywanie naturalnych enzymów z biologią obliczeniową, uczeniem maszynowym i sztuczną inteligencją. Poprzez badanie różnorodnych układów mikrobiologicznych i udoskonalanie narzędzi edycji do zastosowań terapeutycznych spółka dąży do tworzenia edytorów o różnych rozmiarach, właściwościach celowania i mechanizmach działania. Ten szerszy zestaw narzędzi ma umożliwić dopasowanie konkretnych chorób do najbardziej odpowiedniego podejścia do edycji, zamiast polegania na jednym formacie edycji genów.

Jej wiodący program będący w pełni własnością spółki, MGX-001, jest ukierunkowany na hemofilię A, genetyczne zaburzenie krwotoczne spowodowane niewystarczającą lub wadliwą aktywnością czynnika VIII. Kandydat został zaprojektowany tak, aby zapewnić trwałą ekspresję terapeutyczną po pojedynczym podaniu, w celu ochrony pacjentów przed epizodami krwawienia i długoterminowym uszkodzeniem stawów. Spółka poinformowała o ukierunkowanej edycji genomu i utrzymującej się ekspresji genów w badaniach na naczelnych innych niż ludzie, co wspiera dalszy rozwój programu.

Jako spółka notowana na giełdzie Metagenomi daje inwestorom ekspozycję na jeden z bardziej ambitnych technicznie obszarów biotechnologii. Jej perspektywy zależą od przełożenia przedklinicznych danych dotyczących edycji genomu na badania na ludziach, akceptacji regulacyjnej podejść do edycji in vivo, skalowalności produkcji, wyników bezpieczeństwa oraz otoczenia konkurencyjnego w zakresie leków genetycznych na rzadkie i ciężkie choroby.