Solid Biosciences (SLDB)

Do głównych obszarów działalności spółki należą dystrofia mięśniowa Duchenne’a, ataksja Friedreicha oraz genetycznie uwarunkowane choroby serca. Jej programy obejmują SGT-003 dla dystrofii mięśniowej Duchenne’a, SGT-212 dla ataksji Friedreicha, SGT-501 dla katecholaminergicznego polimorficznego częstoskurczu komorowego oraz SGT-601 dla kardiomiopatii rozstrzeniowej zależnej od TNNT2. Kandydaci ci mają dostarczać funkcjonalny materiał genetyczny lub w inny sposób oddziaływać na biologiczną przyczynę choroby, zamiast jedynie leczyć objawy. Solid Biosciences pracuje również nad dodatkowymi aktywami ukierunkowanymi na genetyczne schorzenia serca i układu nerwowo-mięśniowego.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a i choroby serca, na które ukierunkowana jest działalność Solid Biosciences, to ciężkie schorzenia o wysokim niezaspokojonym zapotrzebowaniu medycznym, co czyni je ważnymi obszarami dla terapii zaawansowanych. Jednocześnie rozwój terapii genowej jest technicznie złożony i wiąże się z istotnym ryzykiem, w tym z wyzwaniami produkcyjnymi, kwestiami bezpieczeństwa, problemami dotyczącymi projektowania badań oraz nadzorem regulacyjnym. Działalność Solid Biosciences wyróżnia się więc koncentracją na rzadkich chorobach dziedzicznych, w których skuteczne leczenie mogłoby mieć przełomowe znaczenie, lecz postęp zależy od starannej realizacji prac naukowych, rozwoju klinicznego i ścieżek zatwierdzenia.