Sarepta Therapeutics (SRPT)

Zatwierdzone portfolio Sarepty w obszarze DMD obejmuje terapie pomijania eksonów, takie jak EXONDYS 51, VYONDYS 53 i AMONDYS 45. Leki te są przeznaczone dla pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi, w przypadku których możliwe może być pominięcie niektórych eksonów w genie dystrofiny, co jest strategią mającą umożliwić wytwarzanie skróconej, ale potencjalnie funkcjonalnej formy dystrofiny. Ze spółką związany jest również ELEVIDYS, terapia genowa opracowana dla DMD, której celem jest dostarczenie konstruktu mikrodystrofiny przy użyciu wektora wirusa AAV.

Poza produktami już wprowadzonymi na rynek Sarepta utrzymuje pipeline kandydatów dla chorób nerwowo-mięśniowych i innych rzadkich chorób genetycznych. Jej prace badawczo-rozwojowe obejmują platformy terapii genowej, technologie RNA, wytwarzanie, strategię regulacyjną i rozwój kliniczny. Ponieważ rozwój leków na choroby rzadkie często jest ukierunkowany na małe populacje pacjentów z dużymi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, projektowanie badań klinicznych, monitorowanie bezpieczeństwa, refundacja i decyzje regulacyjne mają kluczowe znaczenie dla perspektyw spółki.

SRPT to akcja biotechnologiczna, a nie spółka świadcząca tradycyjne usługi ochrony zdrowia. Na jej wycenę wpływają sprzedaż produktów, rozszerzenia wskazań, postępy w pipeline, dane kliniczne, zdolności produkcyjne, własność intelektualna oraz interakcje z regulatorami. Sarepta wyróżnia się skoncentrowaną rolą w leczeniu DMD oraz szerszą ambicją zbudowania platformy medycyny genetycznej dla chorób rzadkich, w których istnieje niewiele skutecznych opcji.