Scholar Rock Holding (SRRK)

Najbardziej zaawansowanym kandydatem spółki jest apitegromab, badane przeciwciało zaprojektowane w celu hamowania utajonej formy miostatyny, białka regulującego wzrost mięśni. Celując w aktywację miostatyny zamiast szeroko blokować powiązane szlaki, Scholar Rock dąży do poprawy funkcji mięśni przy zachowaniu selektywności. Opracowywana jest również podskórna formulacja apitegromabu, która w przypadku zatwierdzenia mogłaby zaoferować wygodniejszą opcję podawania.

Pipeline Scholar Rock obejmuje także SRK-439, kolejne w pełni ludzkie przeciwciało ukierunkowane na pro- i utajoną miostatynę o wysokiej sile działania i selektywności. Program ten odzwierciedla szerszą strategię spółki polegającą na wykorzystywaniu wiedzy z zakresu biologii czynników wzrostu do opracowywania terapii celowanych dla rzadkich, ciężkich i wyniszczających chorób nerwowo-mięśniowych.

Działalność spółki opiera się na badaniach i rozwoju, dlatego jej wycena jest ściśle powiązana z postępami badań klinicznych, kamieniami milowymi w obszarze regulacyjnym, gotowością produkcyjną oraz potencjalną rolą komercyjną jej kandydatów obok obecnych standardów opieki. Dla inwestorów Scholar Rock oznacza ekspozycję na wyspecjalizowaną platformę biotechnologiczną skoncentrowaną na biologii mięśni i rozwoju leków na choroby rzadkie, a nie na zdywersyfikowaną bazę przychodów farmaceutycznych.