Ionis Pharmaceuticals (IONS)

A Ionis desempenhou um papel central em levar vários medicamentos direcionados ao RNA aos doentes. A sua colaboração com a Biogen deu origem ao Spinraza, um tratamento para a atrofia muscular espinhal que se tornou uma importante prova do potencial da tecnologia antisense após o seu lançamento em 2016. A parceria com a Biogen também deu origem ao Qalsody, uma terapia para a ELA lançada em 2023. Através da Akcea, a sua subsidiária focada na área cardiovascular, a Ionis comercializou o Tegsedi para a amiloidose hereditária por transtirretina e o Waylivra para determinados distúrbios lipídicos na Europa. A empresa também trabalha com a AstraZeneca, incluindo no Wainua, um tratamento para a polineuropatia associada à amiloidose hereditária mediada por transtirretina.

Uma característica fundamental da Ionis é o seu modelo híbrido: desenvolve medicamentos tanto de forma independente como em conjunto com parceiros farmacêuticos de maior dimensão. Isto permite-lhe partilhar o risco de desenvolvimento, mantendo ao mesmo tempo oportunidades para construir a sua própria infraestrutura comercial. Os seus primeiros lançamentos independentes, Tryngolza para a síndrome de quilomicronemia familiar e Dawnzera para o angioedema hereditário, assinalam uma mudança no sentido de se tornar uma empresa de biotecnologia mais plenamente integrada. Para os investidores, a Ionis representa exposição ao campo em expansão das terapias baseadas em RNA, com o valor ligado à execução clínica, aos resultados regulatórios, à economia das parcerias e à adoção dos seus medicamentos comercializados para doenças raras.