uniQure (QURE)

O pipeline da empresa abrange várias áreas de doença com necessidades médicas significativas ainda não satisfeitas. Os seus programas mais acompanhados incluem terapias para a doença de Huntington, epilepsia do lobo temporal, doença de Fabry, esclerose lateral amiotrófica associada a mutações SOD1 e hemofilia B. A uniQure também mantém programas em fase de investigação destinados a expandir a utilização da sua plataforma de terapia genética para indicações adicionais.

A uniQure é conhecida por combinar capacidades internas de investigação com colaborações externas. Na doença cardiovascular, trabalha com a Bristol Myers Squibb, refletindo a tendência mais ampla da indústria de grandes empresas farmacêuticas estabelecerem parcerias com desenvolvedores especializados em terapia genética. As operações da empresa abrangem descoberta, engenharia de vetores, desenvolvimento clínico e know-how de fabrico, todos centrais para fazer avançar as terapias génicas da investigação laboratorial para ensaios em humanos.

Para os investidores, a uniQure representa exposição à parte de alto risco e elevado potencial do mercado de biotecnologia. O seu valor está estreitamente ligado aos resultados dos ensaios clínicos, às decisões regulatórias, à durabilidade dos efeitos do tratamento e à capacidade da empresa para fabricar terapias complexas em escala.