Fulcrum Therapeutics lagertankar efter fas 3-studiemisslyckande med muskeldystrofiläkemedel

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC) såg sin aktie sjunka med 65 % på torsdagen efter att ha meddelat att dess sena test för losmapimod, en behandling för facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD), misslyckades med att nå sitt primära effektmått.

Detta betydande bakslag har lett till att bioteknikföretaget stoppat vidareutvecklingen av läkemedlet för FSHD, vilket får dess aktie att sjunka.

Fas 3-studien, som involverade 260 patienter under 48 veckor, missade inte bara sitt primära mål utan lyckades inte uppnå statistisk signifikans för sekundära effektmått.

Som ett resultat har Fulcrum Therapeutics beslutat att avbryta sitt losmapimod-program för FSHD, en sällsynt genetisk sjukdom som orsakar muskelsvaghet i ansikte, axlar och armar.

För närvarande finns inga godkända behandlingar för FSHD, vilket uppskattningsvis drabbar 4 av 100 000 personer.

Aktierna i Fulcrum Therapeutics faller nu med nästan 75 % från sin högsta nivå i mars.

Företaget står inför betydande utmaningar framåt när det försöker återhämta sig från detta stora misslyckande i kliniska prövningar.

Vad händer härnäst för Fulcrum Therapeutics-aktien?

Trots detta bakslag planerar Fulcrum Therapeutics att flytta sitt fokus till andra terapeutiska områden.

Företaget kommer att använda sina 274 miljoner dollar i kontanter, likvida medel och omsättbara värdepapper för att bedriva nya behandlingar för Diamond-Blackfan Anemia (DBA) och avancera pociredir för sicklecell disease (SCD), enligt ett pressmeddelande som utfärdades på torsdagen.

VD Alex Sapir uttryckte besvikelse över misslyckandet med REACH-studien men upprepade företagets åtagande att utforska andra terapeutiska alternativ.

Rättegångens misslyckande är ett stort slag för företaget, som har sett sin aktie stadigt sjunka under de senaste månaderna, delvis på grund av bristen på en direktavkastning för att locka inkomstfokuserade investerare.

Wall Street var hausse på FULC inför dagens uppdatering

Innan testresultaten släpptes hade Wall Street haft en relativt optimistisk syn på Fulcrum Therapeutics.

Analytiker på Bank of America Securities uppgraderade nyligen aktien till "neutral", och höjde sitt kursmål till $10 i väntan på ett positivt resultat från FSHD-prövningen.

Men de hade också varnat för att kliniska prövningar i sig är oförutsägbara.

RBC-analytiker var ännu mer hausse och satte ett prismål på $15, vilket representerade en potentiell 100% uppsida för aktien.

Med testresultaten nu återstår det att se hur dessa företag kommer att anpassa sin syn på Fulcrum Therapeutics.

I augusti rapporterade Fulcrum ett resultat för andra kvartalet som överträffade Wall Streets förväntningar och steg till en nettovinst på 55,4 miljoner dollar från en förlust på 23,8 miljoner dollar under samma period 2022.

Företaget hade räknat med en årlig intäktsökning på 35 % under de kommande tre åren.

Men efter att REACH-försöket misslyckades kommer Fulcrum sannolikt att behöva revidera sin vägledning.

Framtiden för Fulcrum Therapeutics beror på dess förmåga att utveckla sin pipeline inom andra områden, eftersom investerare väntar på ytterligare utveckling efter detta stora kliniska bakslag.