Cassava Sciences rasar med 85 % efter misslyckande med Alzheimers läkemedelsförsök

Cassava Sciences (SAVA), det Austin-baserade bioteknikföretaget specialiserat på neurodegenerativa sjukdomar, drabbades av ett stort slag på måndagen när aktien sjönk 85%.

Den kraftiga nedgången kom efter att företaget meddelade att dess kliniska fas 3-studie för simufilam, en experimentell behandling mot Alzheimers, inte nådde sina primära mål.

Detta markerar företagets största endagsnedgång någonsin och lägger till en rad bakslag, inklusive nyligen genomförda undersökningar av Securities and Exchange Commission (SEC) och Justitiedepartementet (DOJ).

Cassava, som för närvarande inte har några FDA-godkända produkter, avslutade tredje kvartalet med 149 miljoner dollar i kontanter och motsvarande, enligt finanschef Eric Schoen.

Bolaget uppgav att detta kapital skulle upprätthålla verksamheten när det kartlägger sin framtida kurs.

Provresultaten lever inte upp till förväntningarna

Fas 3-studien syftade till att bedöma simufilams inverkan på kognitiv och funktionell försämring hos patienter med mild till måttlig Alzheimers sjukdom.

Men behandlingen misslyckades med att visa statistiskt signifikanta förbättringar jämfört med placebo på ADAS-Cog 12 och ADCS-ADL-skalorna – standardverktyg för att mäta kognitiva och funktionella förmågor hos Alzheimerspatienter.

Simufilamgruppen visade en minskning med 0,39 poäng på ADAS-Cog 12-skalan och en ökning med 0,51 poäng på ADCS-ADL-skalan.

Båda resultaten indikerade små förbättringar men lyckades inte uppnå statistisk signifikans, med p-värden på 0,43 respektive liknande ofullständiga nivåer.

Chief Medical Officer Jim Kupiec noterade att även om läkemedlet visade en gynnsam säkerhetsprofil, motiverade resultaten inte att fortsätta en andra fas 3-studie.

VD tar upp rättegångsbrister

VD Rick Barry erkände de nedslående resultaten och tillskrev en del av problemet en oväntat mild kognitiv nedgång i placebogruppen.

"Vi arbetar för att förstå varför placebogruppens förlust av kognition var mindre uttalad än i tidigare studier," sa Barry.

Trots att rättegången misslyckades, betonade Barry företagets engagemang för att analysera data ytterligare och presentera detaljerade resultat vid en kommande medicinsk konferens.

"Cassava kommer att fortsätta att granska all data och utvärdera nästa steg," tillade han.

Cassavas tidigare kontroverser överskuggar nuvarande utmaningar

Försöksresultaten kommer mot en bakgrund av regulatorisk granskning.

I september gick Cassavas grundare och tidigare VD Remi Barbier, tillsammans med tidigare senior vicepresident Lindsay Burns, med på att betala över 40 miljoner dollar för att lösa anklagelser om vilseledande påståenden om Alzheimers behandling.

Dessutom anklagade SEC Hoau-Yan Wang, en konsult och medutvecklare av simufilam, för att manipulera data från kliniska prövningar för att få det att se ut som att läkemedlet orsakade betydande förbättringar av biomarkörer.

Wang stod också inför anklagelser om att ha lämnat in bedrägliga bidragsansökningar till National Institutes of Health (NIH).

Cassava betonade att Wang inte var involverad i fas 3-studien, som registrerade 804 patienter på 75 platser i USA, Kanada och Australien.

Den dubbelblinda studien randomiserade deltagarna till att få antingen 100 mg simufilam eller placebo.

Sekundära slutpunkter för studien inkluderade neuropsykiatriska symtom och vårdgivares börda, men huvudmålen att förbättra kognitiva och funktionella resultat uppnåddes inte.

Framtiden osäker på grund av kraftig aktienedgång

Rättegångsmisslyckandet och den pågående regulatoriska granskningen har väckt frågor om Cassavas framtid.

Även om aktien hade ökat med 17,6 % hittills under åren, understryker måndagens 85 % nedgång de utmaningar som företaget står inför.

Eftersom Cassava planerar att presentera detaljerade resultat och analysera försöksdata, verkar vägen framåt fylld med både vetenskapliga och juridiska hinder.

Företagets förmåga att återhämta sig från detta betydande bakslag återstår att se.