Arcturus Therapeutics aktier faller med 56% efter resultat från blandade fas 2-läkemedel mot CF

Aktierna i Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) föll med mer än 56% på onsdagen efter att företaget rapporterade interimsresultat från sin fas 2-studie av ARCT-032, en inhalerad mRNA-terapi för cystisk fibros (CF), som inte visade någon meningsfull förbättring av lungfunktionen.

Den kraftiga försäljningen återspeglar investerarnas besvikelse över de preliminära effektdata, trots företagets betoning på att uppmuntra trender för säkerhet och slemminskning.

Blandade interimsdata från fas 2-studie

Det San Diego-baserade bioteknikföretaget, som fokuserar på mRNA-läkemedel, meddelade att ARCT-032 generellt sett var säker och väl tolererad i den andra kohorten av den pågående mittfasstudien.

I kohorten ingick sex vuxna med cystisk fibros av klass I, som fick 10 mg dagliga doser under en 28-dagarsperiod.

Enligt företaget visade den primära analysen som jämförde lungfunktionen (FEV₁) från dag 1 till dag 28 inte någon meningsfull förbättring.

FEV₁, eller forcerad utandningsvolym, är ett viktigt mått på lungfunktionen som används för att bedöma effektiviteten av CF-behandlingar.

Arcturus betonade dock att högupplösta CT-skanningar visade uppmuntrande tecken på förbättring, med minskningar av slembördan observerade hos fyra av de sex deltagarna.

Företaget tolkade detta som en potentiell signal om läkemedlets biologiska aktivitet, även om det inte översattes till mätbara lungfunktionsförbättringar på kort sikt.

Post hoc-resultaten visar begränsade men uppmuntrande signaler

En post-hoc explorativ analys gav ytterligare insikt i behandlingens potentiella effekter.

När man jämförde förbehandlingsvärden med mätningar dag 42 visade fyra av de sex deltagarna blygsamma förbättringar i lungfunktionen, med en genomsnittlig absolut ökning på 3,8 % och en relativ ökning på 5,1 % i procent predikterad FEV₁.

Trots dessa fynd erkände Arcturus att förändringarna föll inom intervallet för naturlig variabilitet för FEV₁, vilket innebär att resultaten inte kunde betraktas som statistiskt signifikanta eller definitiva bevis på effekt.

Bolaget noterade också att en allvarlig biverkning inträffade efter att doseringsperioden avslutats.

Dataövervakningskommittén fastställde dock att det inte fanns några övertygande bevis som kopplade händelsen till ARCT-032 och godkände att studien fortsatte.

Nästa steg och marknadens reaktion

Arcturus utökar nu sin studie till att inkludera en tredje kohort med upp till sex ytterligare deltagare, som kommer att få en högre dos på 15 mg av ARCT-032.

Framöver planerar bolaget att inleda en 12-veckors säkerhets- och preliminär effektstudie med upp till 20 patienter med cystisk fibros under första halvåret 2026.

Trots dessa planer reagerade investerarna kraftigt på delårsresultatet. Arcturus aktier föll med 56% till 10,24 dollar under förhandeln, vilket raderade en stor del av företagets tidigare vinster för 2025 – aktien hade stigit med 36,5% hittills i år före tillkännagivandet.

Marknadens svar understryker oron för att även om ARCT-032 verkar vara säker och biologiskt aktiv, är dess kliniska nytta fortfarande osäker.

Cystisk fibros, en genetisk sjukdom som kännetecknas av tjock, klibbig slemuppbyggnad, är fortfarande en utmanande sjukdom att behandla, särskilt hos patienter med klass I-mutationer.

Arcturus ledning är fortsatt optimistisk om att långtidsstudier och högre dosering kan ge starkare effektsignaler.