Sarepta Therapeutics aktier störtdyker efter nedslående studiedata

Aktierna i Sarepta Therapeutics Inc. föll med 37% på tisdagen efter att bioteknikföretaget rapporterade nedslående studieresultat för två av sina behandlingar som riktar sig mot Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Aktien föll till 15,28 dollar vid tisdagens öppning, vilket ledde till en brant nedgång på 80% under 2025 före den senaste försäljningen.

Företaget sa att en bekräftande studie som utvärderade effektiviteten av dess terapier, Amondys 45 och Vyondys 53, misslyckades med att uppnå statistisk signifikans.

Studien utformades för att ge de ytterligare data som behövs för att säkerställa ett fullständigt regulatoriskt godkännande för de två läkemedlen, som för närvarande innehar accelererade godkännanden från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Duchennes muskeldystrofi är en sällsynt genetisk sjukdom som främst drabbar pojkar och orsakar progressiv svaghet i skelett och hjärtmuskler som förvärras med åldern.

Sarepta, som länge varit ledande inom utveckling av behandlingar för DMD, tillskrev studiens nedslående resultat delvis till dosavbrott som inträffade under covid-19-pandemin.

"Det är förvisso troligt att dosavbrott spädde ut effektstorleken, men faktum kvarstår att resultaten från denna post-hoc-analys inte heller är särskilt övertygande", säger Bernsteins analytiker William Pickering i en kommentar till resultaten.

Bredare oro över Sareptas pipeline

Den misslyckade studien bidrar till Sareptas pågående utmaningar eftersom det står inför växande granskning från tillsynsmyndigheter och investerare.

Företaget är redan under utredning av FDA efter dödsfall kopplade till dess mest sålda genterapi, Elevidys.

Tidigare i år rapporterades att tre patienter som hade fått Elevidys behandling dog av leversvikt, vilket ledde till en regulatorisk granskning och ett ökat tryck på Sareptas säkerhetstillsyn.

Måndagens avslöjande representerar ett betydande bakslag för företagets bredare strategi.

Bekräftande studier som den som genomfördes för Amondys 45 och Vyondys 53 är ett viktigt steg för att säkra ett fullständigt FDA-godkännande och validera den långsiktiga säkerheten och effekten av läkemedel som initialt godkändes under accelererade processer.

Sarepta betonade att man trots studiens brister avser att träffa FDA för att diskutera vägen framåt för att omvandla läkemedlens accelererade godkännanden till fullständiga godkännanden.

Företaget noterade att det inte förväntar sig att FDA kommer att dra tillbaka terapierna från marknaden.

Mäklarfirman Mizuho upprepade den åsikten och sa: "Vi förväntar oss inte att FDA drar tillbaka Vyondys och Amondys från marknaden."

Analytiker varnade dock för att resultatet fortfarande kan öka granskningen av företagets behandlingsportfölj, av regulatoriska myndigheter och av läkare.

Finansiella resultat och marknadsreaktion

Tillsammans med testuppdateringen rapporterade Sarepta sitt resultat för tredje kvartalet och redovisade en justerad förlust på 0,13 dollar per aktie.

Det var mindre än analytikernas förväntningar på en förlust på 0,32 dollar per aktie, enligt FactSet.

Trots den mindre förlusten än väntat var marknadsreaktionen överväldigande negativ.

De senaste resultaten understryker de växande utmaningar som Sarepta står inför när det gäller att upprätthålla investerarnas förtroende i en tid av regulatorisk osäkerhet och blandade kliniska resultat.

Även om analytiker noterade att försöksmisslyckandet inte var helt oväntat, varnade de för att bakslaget ytterligare kan grumla företagets tillväxtutsikter och försena framstegen mot fullständiga FDA-godkännanden.

Med sina aktier som redan fallit kraftigt för året står Sarepta nu inför den svåra uppgiften att återuppbygga trovärdigheten hos både investerare och tillsynsmyndigheter, samtidigt som man navigerar i en allt mer komplex miljö för genterapiutveckling.