Abeona Therapeutics (ABEO)

Il suo principale prodotto commerciale è ZEVASKYN, noto anche come prademagene zamikeracel, una terapia genica autologa basata su cellule per l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva. La RDEB è una rara malattia cutanea ereditaria causata da mutazioni che interessano il collagene di tipo VII, rendendo i pazienti soggetti a gravi vesciche, ferite croniche, cicatrici, dolore e rischio di infezione. ZEVASKYN utilizza le cellule del paziente stesso, che vengono modificate geneticamente e poi reintrodotte come fogli cutanei ingegnerizzati destinati a trattare le ferite associate alla malattia.

Oltre alla sua attività in fase commerciale nella RDEB, Abeona mantiene un portafoglio di sviluppo che include candidati di terapia genica basati su AAV per malattie oftalmiche con un significativo bisogno medico insoddisfatto. I vettori AAV sono ampiamente utilizzati nella medicina genetica perché possono veicolare materiale genetico terapeutico verso tessuti mirati, incluso l’occhio, dove può essere possibile una somministrazione localizzata.

In quanto società biotecnologica quotata, l’attività di Abeona è influenzata dall’esecuzione produttiva, dai requisiti normativi, dall’accesso dei pazienti e dall’adozione da parte di centri di trattamento specializzati. La sua posizione è distintiva perché combina competenze nella terapia genica per malattie rare con un prodotto destinato a uno dei più gravi disturbi dermatologici genetici, continuando al contempo a perseguire opportunità nella pipeline per malattie oculari ereditarie.