Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Ionis ha svolto un ruolo centrale nel portare ai pazienti diversi farmaci mirati all’RNA. La sua collaborazione con Biogen ha portato a Spinraza, un trattamento per l’atrofia muscolare spinale che, dopo il lancio nel 2016, è diventato una prova importante del valore della tecnologia antisenso. La partnership con Biogen ha portato anche a Qalsody, una terapia per la SLA lanciata nel 2023. Attraverso Akcea, la sua controllata focalizzata sull’area cardiovascolare, Ionis ha commercializzato Tegsedi per l’amiloidosi ereditaria da transtiretina e Waylivra per alcuni disturbi lipidici in Europa. L’azienda collabora anche con AstraZeneca, incluso sul progetto Wainua, un trattamento per la polineuropatia associata all’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina.

Una caratteristica chiave di Ionis è il suo modello ibrido: sviluppa farmaci sia in modo indipendente sia insieme a partner farmaceutici di maggiori dimensioni. Questo le consente di condividere il rischio di sviluppo mantenendo al tempo stesso l’opportunità di costruire una propria infrastruttura commerciale. I suoi primi lanci indipendenti, Tryngolza per la sindrome da chilomicronemia familiare e Dawnzera per l’angioedema ereditario, segnano un passaggio verso una società biotech più pienamente integrata. Per gli investitori, Ionis rappresenta un’esposizione al campo in espansione delle terapie basate sull’RNA, con un valore legato all’esecuzione clinica, agli esiti regolatori, all’economia delle partnership e all’adozione dei suoi farmaci commercializzati per le malattie rare.