Opus Genetics (IRD)

La pipeline della società è costruita in larga parte attorno a programmi di terapia genica basati sul virus adeno-associato, o AAV. I vettori AAV sono ampiamente utilizzati nella medicina genetica perché possono veicolare materiale genetico funzionale alle cellule bersaglio, comprese quelle dell’occhio. Opus Genetics applica questo approccio alle malattie della retina causate da specifiche mutazioni genetiche, con l’obiettivo di intervenire sui meccanismi biologici alla base della malattia piuttosto che limitarsi a gestire i sintomi.

I suoi programmi principali includono OPGx-LCA5, che prende di mira l’amaurosi congenita di Leber associata a mutazioni di LCA5, e OPGx-BEST1, rivolto alla degenerazione retinica collegata a mutazioni di BEST1. Ulteriori candidati in sviluppo prendono di mira geni tra cui RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 e MERTK, dando alla società un portafoglio che copre diverse rare patologie retiniche ereditarie.

Opus Genetics opera come un’unica attività focalizzata su prodotti legati alla salute visiva e alla performance visiva. In quanto società in fase clinica, è impegnata principalmente in ricerca, sviluppo preclinico, sperimentazione clinica, pianificazione regolatoria e attività produttive necessarie per portare avanti potenziali terapie.

La società si distingue perché si concentra su malattie oculari geneticamente definite, in cui la diagnosi può essere collegata a una specifica mutazione e in cui la somministrazione localizzata alla retina può consentire un trattamento mirato. Le sue prospettive dipendono dai progressi delle sperimentazioni cliniche, dai dati di sicurezza ed efficacia, dagli esiti regolatori e dalla capacità di ampliare lo sviluppo specializzato della terapia genica.