MeiraGTx Holdings (MGTX)

Una caratteristica distintiva di MeiraGTx è il suo modello operativo verticalmente integrato. La società ha sviluppato capacità interne che coprono la progettazione dei vettori, lo sviluppo dei processi, la produzione di vettori virali secondo standard GMP, la produzione di plasmidi e il controllo qualità. Questa infrastruttura è pensata per offrire all’azienda un maggiore controllo sulla qualità dei prodotti, sull’aumento di scala e sull’approvvigionamento, mentre i candidati avanzano dagli studi sperimentali verso un potenziale utilizzo commerciale.

MeiraGTx lavora anche con piattaforme tecnologiche proprietarie progettate per migliorare le prestazioni e il profilo di sicurezza dei medicinali genetici. I suoi sforzi nell’ingegnerizzazione dei vettori virali mirano a ottimizzare la somministrazione a tessuti specifici, mentre la sua piattaforma di regolazione genica basata sui riboswitch è progettata per controllare il livello di espressione della proteina terapeutica dopo la somministrazione. Questi strumenti possono contribuire a ridurre i requisiti di dosaggio o a migliorare la finestra terapeutica delle terapie geniche.

La società opera negli Stati Uniti, nel Regno Unito e nell’Unione europea, ottenendo accesso a importanti mercati della ricerca, della regolamentazione e dello sviluppo clinico. In quanto titolo biotecnologico quotato, MeiraGTx è legata ai progressi della sua pipeline clinica, all’esecuzione produttiva, ai traguardi regolatori e al più ampio appetito degli investitori per le società di medicina genetica.