Prothena (PRTA)

La ricerca di Prothena è rivolta a condizioni in cui proteine anomale si accumulano nel cervello, nel cuore, nei nervi o in altri tessuti e contribuiscono alla progressione della malattia. La sua pipeline comprende programmi per il morbo di Parkinson, il morbo di Alzheimer, l’amiloidosi, la sclerosi laterale amiotrofica e altri disturbi con un significativo bisogno medico insoddisfatto. L’azienda utilizza capacità interne di discovery e tecnologie proprietarie, incluso il suo approccio CYTOPE, per identificare target proteici rilevanti per la malattia e progettare terapie volte a modificare la biologia della malattia anziché limitarsi a gestire i sintomi.

Diversi dei programmi più visibili di Prothena sono sviluppati in partnership con grandi aziende farmaceutiche. Prasinezumab, un anticorpo diretto contro l’alfa-sinucleina per il morbo di Parkinson, è sviluppato in partnership con Roche. BMS-986446, noto anche come PRX005, ha come target la proteina tau ed è associato a Bristol Myers Squibb. La società porta avanti anche asset interamente posseduti o controllati come coramitug, precedentemente PRX004, per l’amiloidosi ATTR con cardiomiopatia, e PRX012, un candidato per il morbo di Alzheimer diretto contro la beta-amiloide.

Come per molte società biotech in fase avanzata, le prospettive di Prothena dipendono fortemente dai risultati degli studi clinici, dalle interazioni regolatorie, dalla preparazione produttiva, dal finanziamento e dall’esecuzione da parte dei partner. Il suo elemento distintivo risiede in una focalizzazione concentrata sulle specie proteiche tossiche e sulla biologia dell’amiloide, aree che sono al centro di alcune delle malattie più complesse della neurologia e della medicina delle malattie rare.