uniQure (QURE)

La pipeline dell’azienda copre diverse aree patologiche con significativi bisogni medici insoddisfatti. I suoi programmi più seguiti includono terapie per la malattia di Huntington, l’epilessia del lobo temporale, la malattia di Fabry, la sclerosi laterale amiotrofica legata a mutazioni di SOD1 e l’emofilia B. uniQure mantiene inoltre programmi in fase di ricerca volti ad ampliare l’uso della propria piattaforma di terapia genica ad altre indicazioni.

uniQure è nota per combinare capacità di ricerca interne con collaborazioni esterne. Nelle malattie cardiovascolari, collabora con Bristol Myers Squibb, riflettendo la più ampia tendenza del settore che vede le grandi aziende farmaceutiche stringere partnership con sviluppatori specializzati in terapia genica. Le attività dell’azienda comprendono discovery, ingegneria dei vettori, sviluppo clinico e competenze produttive, tutti elementi centrali per portare le terapie geniche dalla ricerca di laboratorio alle sperimentazioni sull’uomo.

Per gli investitori, uniQure rappresenta un’esposizione al segmento ad alto rischio e ad alto potenziale del mercato delle biotecnologie. Il suo valore è strettamente legato agli esiti delle sperimentazioni cliniche, alle decisioni regolatorie, alla durata degli effetti del trattamento e alla capacità dell’azienda di produrre terapie complesse su larga scala.