Cartesian Therapeutics (RNAC)

La sua piattaforma introduce mRNA nelle cellule affinché esprimano temporaneamente proteine terapeutiche. Questo approccio differisce da molte strategie tradizionali di terapia cellulare che si basano su un’ingegnerizzazione fondata sul DNA, poiché l’mRNA si degrada naturalmente nel tempo e non si integra nel genoma. La natura temporanea dell’espressione può offrire vantaggi nelle malattie in cui è desiderabile una modulazione immunitaria controllata o ripetibile, anche se il profilo clinico di ciascuna terapia deve essere definito attraverso studi clinici.

La strategia di Cartesian si concentra sulle condizioni autoimmuni, in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti dell’organismo. Storicamente la terapia cellulare è stata associata all’oncologia, in particolare ai tumori del sangue, ma questo stesso ampio campo viene esplorato sempre più anche per le malattie immunomediate. Puntando ai disturbi autoimmuni, Cartesian mira a estendere la medicina avanzata basata sulle cellule ad aree caratterizzate da un peso cronico della malattia e da un significativo bisogno medico insoddisfatto.

Il lavoro dell’azienda si colloca all’intersezione tra immunologia, scienza dell’RNA e produzione cellulare. La sua piattaforma produttiva è una parte importante del business, perché le terapie cellulari richiedono processi specializzati per preparare, modificare e somministrare cellule vive in modo riproducibile. In quanto società in fase clinica, Cartesian Therapeutics viene valutata principalmente in base ai progressi della sua pipeline, ai dati clinici, ai risultati sulla sicurezza, alle interazioni regolatorie e alla capacità di ampliare la produzione. La sua proposta distintiva è l’uso della terapia cellulare ingegnerizzata con mRNA come approccio potenzialmente controllabile e non integrativo per il trattamento delle malattie autoimmuni.