Syndax Pharmaceuticals (SNDX)

Il suo principale programma oncologico è revumenib, un inibitore selettivo dell’interazione menin-MLL. Syndax sta sviluppando questa terapia per leucemie acute definite geneticamente, tra cui la leucemia mieloide acuta con riarrangiamento di KMT2A e la leucemia mieloide acuta e la leucemia linfoblastica acuta con mutazione di NPM1. Questi sottotipi sono associati a driver molecolari distinti e l’approccio di Syndax mira a interferire con i meccanismi che sostengono la crescita delle cellule leucemiche.

L’azienda sta inoltre sviluppando axatilimab, un anticorpo che prende di mira il recettore del colony stimulating factor-1, o CSF-1R. Questo programma è rivolto alla malattia cronica del trapianto contro l’ospite, una grave complicanza che può verificarsi dopo un trapianto allogenico di cellule staminali, ed è stato studiato anche in condizioni fibrotiche e infiammatorie come la fibrosi polmonare idiopatica. Mirando al CSF-1R, axatilimab è progettato per influenzare processi patologici guidati dai macrofagi che contribuiscono al danno tissutale e alla cicatrizzazione.

La pipeline meno recente di Syndax include entinostat, un inibitore orale delle HDAC a piccola molecola con potenziali effetti sulle cellule tumorali e sulla regolazione immunitaria. In quanto azienda farmaceutica in fase di sviluppo, il valore di Syndax dipende in larga misura dagli esiti degli studi clinici, dai progressi regolatori, dalle partnership e dal potenziale commerciale delle sue terapie, se approvate. L’azienda opera principalmente negli Stati Uniti e fa parte del più ampio settore delle biotecnologie, dove la differenziazione scientifica e l’esecuzione nello sviluppo clinico sono elementi centrali per la performance di lungo periodo.