Spruce Biosciences (SPRB)

La pipeline dell’azienda comprende terapie progettate per gravi patologie ereditarie e disturbi legati al sistema endocrino. Uno dei candidati descritti nel suo portafoglio è TA-ERT, una terapia enzimatica sostitutiva in sviluppo per la mucopolisaccaridosi di tipo IIIB, nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B. La MPS IIIB è una rara malattia da accumulo lisosomiale causata da un’attività insufficiente dell’enzima alfa-N-acetilglucosaminidasi, che porta all’accumulo di eparan solfato e a un progressivo declino neurologico.

TA-ERT è progettato come una proteina di fusione contenente alfa-N-acetilglucosaminidasi umana ricombinante. È destinato a ripristinare l’attività enzimatica mancante nel sistema nervoso centrale e a favorire la rimozione del substrato accumulato nel cervello. Poiché la malattia colpisce principalmente la funzione neurologica, il candidato è progettato per la somministrazione intracerebroventricolare, un approccio di somministrazione volto a raggiungere il sistema nervoso centrale in modo più diretto rispetto al dosaggio sistemico convenzionale.

Il caso d’investimento di Spruce è quindi strettamente legato all’esecuzione clinica, ai dati di sicurezza ed efficacia, alla capacità produttiva e al percorso regolatorio per le terapie delle malattie rare. Le aziende in quest’area possono beneficiare degli incentivi per i farmaci orfani e dell’elevato bisogno medico insoddisfatto, ma devono anche affrontare una notevole incertezza, inclusi piccoli gruppi di pazienti, una progettazione complessa degli studi e la necessità di dimostrare un beneficio clinico significativo in disturbi gravi e progressivi.