Sarepta Therapeutics (SRPT)

Il portafoglio approvato di Sarepta per la DMD include terapie di exon skipping come EXONDYS 51, VYONDYS 53 e AMONDYS 45. Questi medicinali sono destinati a pazienti con specifiche mutazioni genetiche che possono essere suscettibili al salto di determinati esoni nel gene della distrofina, una strategia finalizzata a consentire la produzione di una forma abbreviata ma potenzialmente funzionale di distrofina. L’azienda è inoltre associata a ELEVIDYS, una terapia genica sviluppata per la DMD che mira a veicolare un costrutto di micro-distrofina utilizzando un vettore virale adeno-associato.

Oltre ai prodotti già commercializzati, Sarepta mantiene una pipeline di candidati per malattie neuromuscolari e altre malattie genetiche rare. Il suo lavoro di ricerca e sviluppo comprende piattaforme di terapia genica, tecnologie RNA, produzione, strategia regolatoria e sviluppo clinico. Poiché lo sviluppo di farmaci per malattie rare si rivolge spesso a piccole popolazioni di pazienti con un elevato bisogno medico insoddisfatto, il disegno degli studi clinici, il monitoraggio della sicurezza, il rimborso e le decisioni regolatorie sono elementi centrali per le prospettive dell’azienda.

SRPT è un titolo biotech piuttosto che una tradizionale società di servizi sanitari. La sua valutazione è influenzata dalle vendite dei prodotti, dalle estensioni di indicazione, dai progressi della pipeline, dai dati clinici, dalle capacità produttive, dalla proprietà intellettuale e dalle interazioni con le autorità regolatorie. Sarepta si distingue per il suo ruolo mirato nel trattamento della DMD e per la più ampia ambizione di costruire una piattaforma di medicina genetica per malattie rare in cui esistono poche opzioni efficaci.