Entrada Therapeutics (TRDA)

Entrada applica la propria piattaforma a programmi basati su oligonucleotidi e proteine, con enfasi su malattie rare e gravi. Un importante ambito di interesse è la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica caratterizzata da degenerazione muscolare causata da mutazioni nel gene della distrofina. La società sta sviluppando candidati per l’exon skipping destinati a gruppi di pazienti idonei al salto degli esoni 44, 45, 50 e 51, un approccio volto a ripristinare la produzione di una proteina distrofina più corta ma funzionale.

La tecnologia della società viene esplorata anche oltre le malattie neuromuscolari, incluse potenziali applicazioni nei disturbi oculari e in altri tessuti in cui la somministrazione intracellulare potrebbe creare un vantaggio terapeutico. Entrada ha inoltre avviato una partnership su VX-670, un programma in fase clinica per la distrofia miotonica di tipo 1, a testimonianza del più ampio interesse per i farmaci genetici resi possibili dalle tecnologie di delivery.

Come titolo biotech, Entrada è definita dalla validazione della piattaforma, dall’esecuzione clinica e dalla solidità delle sue partnership scientifiche. Non corrisponde al profilo di una società farmaceutica matura con un ampio portafoglio di prodotti commercializzati; il suo valore dipende invece dal fatto che i farmaci basati su EEV riescano a dimostrare un beneficio clinico significativo e un profilo di sicurezza accettabile in malattie con elevato bisogno medico insoddisfatto.