Abeona Therapeutics (ABEO)

Produk komersial utamanya ialah ZEVASKYN, yang juga dikenali sebagai prademagene zamikeracel, iaitu terapi gen autologus berasaskan sel untuk epidermolisis bulosa distrofi resesif. RDEB ialah gangguan kulit keturunan yang jarang berlaku yang disebabkan oleh mutasi yang menjejaskan kolagen jenis VII, menyebabkan pesakit terdedah kepada lepuh yang teruk, luka kronik, parut, kesakitan dan risiko jangkitan. ZEVASKYN menggunakan sel pesakit sendiri yang diubah suai secara genetik dan kemudian dikembalikan dalam bentuk helaian kulit kejuruteraan yang bertujuan merawat luka yang berkaitan dengan penyakit tersebut.

Di luar kerja peringkat komersialnya dalam RDEB, Abeona mengekalkan portfolio pembangunan yang merangkumi calon terapi gen berasaskan AAV untuk penyakit oftalmik dengan keperluan perubatan yang ketara dan belum dipenuhi. Vektor AAV digunakan secara meluas dalam perubatan genetik kerana ia boleh menghantar bahan genetik terapeutik ke tisu sasaran, termasuk mata, di mana pentadbiran setempat mungkin boleh dilakukan.

Sebagai syarikat bioteknologi tersenarai, perniagaan Abeona dibentuk oleh pelaksanaan pembuatan, keperluan pengawalseliaan, akses pesakit dan penerimaan oleh pusat rawatan pakar. Kedudukannya adalah tersendiri kerana ia menggabungkan kepakaran terapi gen penyakit jarang berlaku dengan produk yang disasarkan kepada salah satu gangguan dermatologi genetik yang paling teruk, sambil terus meneroka peluang saluran paip dalam penyakit mata keturunan.