CRISPR Therapeutics (CRSP)

Pencapaian komersial paling penting syarikat ialah Casgevy, yang dibangunkan bersama Vertex Pharmaceuticals. Casgevy ialah terapi berasaskan CRISPR yang telah diluluskan untuk penyakit sel sabit dan beta talasemia bergantung transfusi, dua gangguan darah keturunan yang berpunca daripada kecacatan dalam penghasilan hemoglobin. Terapi ini menggunakan penyuntingan ex vivo, yang bermaksud sel stem darah pesakit sendiri dikumpulkan, diubah suai di luar badan, dan diinfus semula selepas rawatan penyediaan.

Di luar hemoglobinopati, CRISPR Therapeutics sedang membina saluran paip pembangunan merentas beberapa bidang. Program imuno-onkologinya bertujuan menghasilkan terapi sel yang direka bentuk untuk mengenal pasti dan menyerang kanser. Syarikat ini juga mengusahakan pendekatan regeneratif dan berasaskan sel stem, termasuk rawatan berpotensi untuk diabetes jenis 1, serta meneroka aplikasi penyuntingan gen dalam penyakit kardiovaskular dan keadaan serius lain.

Sebagai syarikat bioteknologi tersenarai, CRISPR Therapeutics dipengaruhi oleh kemajuan ujian klinikal, keputusan kawal selia, kerumitan pembuatan, ekonomi perkongsian, dan kadar penerimaan terapi lanjutan. Kerjasamanya dengan Vertex menyediakan sokongan komersial dan pembangunan untuk Casgevy, manakala saluran paipnya yang lebih luas menawarkan optionality jangka panjang. Syarikat ini menonjol kerana ia merupakan antara firma terawal yang membawa perubatan CRISPR daripada kejayaan penyelidikan kepada penggunaan terapeutik yang diluluskan.