Fulcrum Therapeutics (FULC)

Tumpuan klinikal utama Fulcrum ialah pociredir, molekul kecil oral yang direka untuk meningkatkan hemoglobin janin, atau HbF, dalam kalangan penghidap penyakit sel sabit. Paras HbF yang lebih tinggi boleh mengurangkan kesan berbahaya sel darah merah berbentuk sabit, dan pendekatan ini bertujuan memperbaiki biologi penyakit bagi keadaan yang ditandai oleh anemia, hemolisis, krisis kesakitan dan kerosakan organ jangka panjang. Syarikat ini telah menilai pociredir dalam percubaan PIONEER fasa 1b pada orang dewasa dengan penyakit sel sabit dan telah melaporkan data yang menunjukkan induksi HbF bersama perubahan dalam penanda makmal yang dikaitkan dengan hemolisis dan anemia.

Sebagai syarikat peringkat pembangunan, nilai Fulcrum berkait rapat dengan pelaksanaan percubaan klinikal, kemajuan kawal selia, keupayaan pembiayaan dan landskap persaingan bagi terapi penyakit jarang berlaku. Saluran paipnya juga merangkumi program penyelidikan peringkat lebih awal yang menyasarkan mekanisme penyakit genetik di mana campur tangan molekul kecil mungkin dapat dilakukan. Perniagaan ini tidak menyerupai syarikat farmaseutikal komersial dengan produk dipasarkan yang pelbagai; sebaliknya, profil pelaburannya bergantung pada sama ada calon-calonnya dapat menunjukkan keselamatan, keberkesanan yang bermakna dan laluan ke arah kelulusan dalam populasi pesakit dengan keperluan perubatan yang besar yang masih belum dipenuhi.