Opus Genetics (IRD)

Saluran pembangunan syarikat sebahagian besarnya dibina sekitar program terapi gen menggunakan virus berkaitan adeno, atau AAV. Vektor AAV digunakan secara meluas dalam perubatan genetik kerana ia boleh menghantar bahan genetik berfungsi kepada sel sasaran, termasuk sel di dalam mata. Opus Genetics menggunakan pendekatan ini untuk penyakit retina yang disebabkan oleh mutasi genetik tertentu, dengan matlamat menangani pemacu biologi asas penyakit dan bukannya hanya mengurus gejala.

Program utamanya termasuk OPGx-LCA5, yang menyasarkan amaurosis kongenital Leber yang dikaitkan dengan mutasi LCA5, dan OPGx-BEST1, yang ditujukan kepada degenerasi retina yang berkaitan dengan mutasi BEST1. Calon tambahan yang sedang dibangunkan menyasarkan gen termasuk RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 dan MERTK, memberikan syarikat portfolio yang merangkumi beberapa gangguan retina keturunan yang jarang berlaku.

Opus Genetics beroperasi sebagai satu perniagaan yang memberi tumpuan kepada produk berkaitan kesihatan penglihatan dan prestasi visual. Sebagai syarikat peringkat klinikal, ia terlibat terutamanya dalam penyelidikan, pembangunan praklinikal, ujian klinikal, perancangan kawal selia dan kerja pembuatan yang diperlukan untuk memajukan terapi berpotensi.

Syarikat ini menonjol kerana memberi tumpuan kepada penyakit mata yang ditakrifkan secara genetik, di mana diagnosis boleh dikaitkan dengan mutasi tertentu dan di mana penghantaran setempat ke retina mungkin membolehkan rawatan yang disasarkan. Prospeknya bergantung pada kemajuan ujian klinikal, data keselamatan dan keberkesanan, hasil kawal selia serta keupayaan untuk menskalakan pembangunan terapi gen khusus.