Metagenomi Therapeutics (MGX)

Strategi teknologinya menggabungkan penemuan enzim semula jadi dengan biologi pengiraan, pembelajaran mesin dan kecerdasan buatan. Dengan meneroka pelbagai sistem mikrob dan memperhalusi alat penyuntingan untuk kegunaan terapeutik, syarikat ini menyasarkan untuk menghasilkan editor dengan saiz, sifat penyasaran dan mekanisme yang berbeza. Set alat yang lebih luas ini bertujuan memadankan penyakit tertentu dengan pendekatan penyuntingan yang paling sesuai, berbanding bergantung pada satu format penyuntingan gen sahaja.

Program utama milik penuhnya, MGX-001, menyasarkan hemofilia A, iaitu gangguan pendarahan genetik yang disebabkan oleh aktiviti faktor VIII yang tidak mencukupi atau cacat. Calon ini direka untuk memberikan ekspresi terapeutik yang berkekalan selepas satu kali pemberian, dengan matlamat melindungi pesakit daripada episod pendarahan dan kerosakan sendi jangka panjang. Syarikat telah melaporkan penyuntingan genom tersasar dan ekspresi gen yang berterusan dalam kajian ke atas primat bukan manusia, yang menyokong pembangunan lanjut program tersebut.

Sebagai saham tersenarai awam, Metagenomi memberi pelabur pendedahan kepada salah satu bidang bioteknologi yang lebih bercita-cita tinggi dari segi teknikal. Prospeknya bergantung pada penterjemahan data praklinikal penyuntingan genom kepada kajian manusia, penerimaan kawal selia terhadap pendekatan penyuntingan in vivo, kebolehskalaan pembuatan, hasil keselamatan dan landskap persaingan dalam ubat genetik bagi penyakit yang jarang berlaku dan teruk.