PepGen (PEPG)

Teknologi teras PepGen ialah platform Enhanced Delivery Oligonucleotide, atau EDO. Platform ini menghubungkan oligonukleotida terapeutik kepada peptida proprietari yang mampu menembusi sel dan direka untuk menambah baik penghantaran ke dalam tisu yang sukar dicapai. Penyelidikan syarikat menekankan pengambilan dalam otot rangka, jantung dan otot licin, serta potensi penghantaran ke sistem saraf pusat. Cabaran penghantaran ini merupakan batasan utama bagi banyak ubat genetik, menjadikan platform PepGen pembeza utama dalam strateginya.

Saluran paipnya merangkumi PGN-EDO51, calon yang direka untuk pesakit distrofi otot Duchenne yang mutasinya mungkin sesuai untuk exon 51 skipping. Distrofi otot Duchenne ialah penyakit jarang berlaku yang progresif dan menyebabkan kemerosotan otot, biasanya bermula pada zaman kanak-kanak serta mempunyai pilihan rawatan yang terhad. PepGen juga sedang membangunkan PGN-EDODM1 untuk distrofi miotonik jenis 1, gangguan genetik yang boleh menjejaskan otot rangka, jantung dan sistem lain. Program tambahan menyasarkan keadaan keturunan serius yang lain.

Sebagai syarikat bioteknologi tanpa portfolio produk komersial yang luas, nilai PepGen berkait rapat dengan kemajuan ujian klinikal, data keselamatan, interaksi pengawalseliaan dan potensi platformnya untuk menyokong pelbagai ubat. Pelabur biasanya menilai syarikat ini dalam konteks pembangunan ubat penyakit jarang berlaku, di mana pengesahan saintifik, pemilihan pesakit dan pelaksanaan pembuatan adalah kritikal.