PTC Therapeutics (PTCT)

Aktiviti komersial dan pembangunan syarikat merangkumi rawatan bagi distrofi otot Duchenne, kekurangan AADC dan keadaan keturunan serius yang lain. PTC Therapeutics beroperasi merentasi beberapa pendekatan saintifik, termasuk molekul kecil, terapi gen dan biologi RNA. Syarikat ini juga dikenali kerana teknologi yang bertujuan memodulasikan ekspresi gen dan penghasilan protein, yang relevan dalam penyakit yang disebabkan oleh mutasi genetik tertentu.

Pembangunan ubat untuk penyakit jarang berlaku lazimnya melibatkan populasi pesakit yang kecil, ujian klinikal khusus dan interaksi rapat dengan pengawal selia, doktor serta komuniti pesakit. PTC Therapeutics beroperasi dalam persekitaran ini dengan menyasarkan keadaan di mana sesuatu terapi boleh dibezakan secara klinikal dan di mana pembangunan yang berjaya mungkin menyokong ekonomi ubat yatim. Pipelinenya merangkumi program penemuan, penyelidikan dan peringkat klinikal, manakala produk yang diluluskan atau dibangunkan bersama rakan kongsi membantu menyokong operasi sains hayatnya yang lebih luas.

Bagi pelabur, PTC Therapeutics dibentuk oleh peluang dan risiko dalam pasaran penyakit jarang berlaku. Faktor utama termasuk keputusan kawal selia, akses pembayaran balik, keputusan ujian klinikal, jualan produk dan ketahanan harta intelek. Satu-satunya fokus operasi syarikat ialah sains hayat, dan penilaiannya berkait rapat dengan sama ada produk sedia ada serta calon pipeline-nya dapat memberikan manfaat yang bermakna kepada pesakit dengan gangguan genetik dan neurologi yang serius.