Sarepta Therapeutics (SRPT)

Portfolio DMD Sarepta yang telah diluluskan merangkumi terapi exon-skipping seperti EXONDYS 51, VYONDYS 53 dan AMONDYS 45. Ubat-ubatan ini ditujukan kepada pesakit dengan mutasi genetik tertentu yang mungkin sesuai untuk melangkau ekson tertentu dalam gen dystrophin, satu strategi yang bertujuan membolehkan penghasilan bentuk dystrophin yang dipendekkan tetapi berpotensi berfungsi. Syarikat ini juga dikaitkan dengan ELEVIDYS, terapi gen yang dibangunkan untuk DMD yang bertujuan menghantar konstruk mikro-dystrophin menggunakan vektor virus berkaitan adeno.

Selain produk yang sudah dipasarkan, Sarepta mengekalkan saluran pembangunan calon bagi penyakit neuromuskular dan penyakit genetik jarang lain. Kerja penyelidikan dan pembangunannya merangkumi platform terapi gen, teknologi RNA, pembuatan, strategi kawal selia dan pembangunan klinikal. Memandangkan pembangunan ubat bagi penyakit jarang sering menyasarkan populasi pesakit yang kecil dengan keperluan perubatan yang belum dipenuhi yang tinggi, reka bentuk ujian klinikal, pemantauan keselamatan, pembayaran balik dan keputusan kawal selia adalah penting kepada prospek syarikat.

SRPT ialah saham bioteknologi dan bukannya syarikat perkhidmatan penjagaan kesihatan konvensional. Penilaiannya dibentuk oleh jualan produk, peluasan indikasi, kemajuan saluran pembangunan, data klinikal, keupayaan pembuatan, harta intelek dan interaksi dengan pengawal selia. Sarepta menonjol kerana peranannya yang tertumpu dalam rawatan DMD dan cita-citanya yang lebih luas untuk membina platform perubatan genetik bagi penyakit jarang yang mempunyai sedikit pilihan berkesan.