Scholar Rock Holding (SRRK)

Calon paling maju syarikat ialah apitegromab, antibodi dalam siasatan yang direka untuk menghalang bentuk laten myostatin, protein yang mengawal pertumbuhan otot. Dengan menyasarkan pengaktifan myostatin dan bukannya menyekat laluan berkaitan secara meluas, Scholar Rock berhasrat untuk meningkatkan fungsi otot sambil mengekalkan selektiviti. Formulasi subkutaneus apitegromab juga sedang dibangunkan, yang berpotensi menawarkan pilihan pentadbiran yang lebih mudah jika diluluskan.

Saluran pembangunan Scholar Rock turut merangkumi SRK-439, satu lagi antibodi manusia sepenuhnya yang menyasarkan pro- dan myostatin laten dengan potensi dan selektiviti yang tinggi. Program ini mencerminkan strategi syarikat yang lebih luas untuk menggunakan pemahamannya tentang biologi faktor pertumbuhan bagi membangunkan ubat sasaran untuk penyakit neuromuskular yang jarang berlaku, teruk dan melemahkan.

Perniagaan ini didorong oleh penyelidikan dan pembangunan, jadi penilaiannya berkait rapat dengan kemajuan ujian klinikal, pencapaian kawal selia, kesiapsiagaan pembuatan dan potensi peranan komersial calon-calonnya bersama standard penjagaan sedia ada. Bagi pelabur, Scholar Rock mewakili pendedahan kepada platform bioteknologi khusus yang tertumpu pada biologi otot dan pembangunan ubat penyakit jarang berlaku, bukannya asas hasil farmaseutikal yang pelbagai.