Sarepta-aandelen stijgen met 36% nadat FDA gedeeltelijke hervatting van Elevidys-zendingen goedkeurt

De aandelen van Sarepta Therapeutics stegen dinsdag met meer dan 36% in de premarket-handel nadat het bedrijf zei dat het goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) had gekregen om de verzending van zijn vlaggenschip gentherapie Elevidys in de Verenigde Staten opnieuw te starten.

De stap biedt het biotechbedrijf de broodnodige ademruimte nadat het maandenlang onder druk stond na sterfgevallen in de patiëntengroep, wat vragen oproept over de toekomst van zijn belangrijkste inkomstengenererende Duchenne spierdystrofie (DMD) -product, Elevidys.

Zendingen worden opnieuw opgestart na beoordeling door de FDA

Sarepta kondigde maandag aan dat het de distributie van Elevidys aan ambulante patiënten in de Verenigde Staten zou hervatten, in navolging van de aanbeveling van de FDA om de vrijwillige opschorting van de scheepvaart op te heffen.

De actie kwam na een officieel onderzoek naar de dood van een 8-jarig kind in Brazilië, dat geen verband hield met de therapie.

Zendingen naar patiënten die niet zelfstandig kunnen lopen, zijn stopgezet terwijl regelgevers en het bedrijf de veiligheidsgegevens herzien na de dood van twee tieners in de Verenigde Staten eerder dit jaar.

Financiële vooruitzichten verbeteren

Wall Street reageerde fel op het nieuws. Analisten zeiden dat de mogelijkheid om beperkte zendingen voort te zetten de financiële risicobeperkende plannen van Sarepta op korte termijn nieuw leven inblaast, aangezien het een betaling heeft aan zijn partner, Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR. O), en behoudt toegang tot schuldfaciliteiten.

"De aanbeveling van de FDA en de hervatting van de commerciële behandeling in de VS elimineren vrijwel het risico dat Elevidys formeel van de markt wordt gehaald", aldus Sami Corwin, analist bij William Blair.

Die uitspraak is een grote overwinning voor Sarepta, dat zijn aandelen sinds maart met meer dan 80% zag dalen, nadat het eerste overlijden in verband met Elevidys werd gemeld. De aandelen stegen met 36% tot $ 18,85 in de vroege handel op dinsdag.

Aanhoudende zorgen over de markt

Ondanks de snelle ommekeer waarschuwden analisten dat de reputatieschade van de sterfgevallen het zakelijke momentum van het bedrijf zou kunnen schaden.

De opname van Elevidys kan binnenkort beperkt zijn als gevolg van aarzeling van patiënten en artsen, zelfs als de toegang verbetert voor in aanmerking komende personen.

"Het valt nog te bezien hoe de krantenkoppen over de sterfgevallen van patiënten de commerciële interesse op korte termijn zullen beïnvloeden", aldus Corwin.

Het medicijn, dat werd goedgekeurd voor de behandeling van DMD bij beloopbare patiënten, kreeg te maken met groeiende onzekerheid toen de wereldwijde activiteiten van Sarepta werden verstoord.

Vennoot Roche (ROG. S) had ook zendingen naar bepaalde gebieden buiten de Verenigde Staten vertraagd, wat bij beleggers bezorgdheid baarde over de duurzaamheid van het geneesmiddel op lange termijn.

Pad voorwaarts blijft onzeker

Hoewel de bevindingen van de FDA in de Brazilië-zaak enige geruststelling bieden, is de toekomstige route van Sarepta nog steeds afhankelijk van een bredere duidelijkheid over de regelgeving en de resultaten van lopende veiligheidsbeoordelingen.

Het bedrijf heeft geen update gegeven over wanneer en of de verzendingen naar niet-ambulante patiënten zouden worden hervat.

Voorlopig is de herstart van de verzendingen van Elevidys naar een subgroep van patiënten een belangrijke overwinning voor Sarepta, waardoor enkele van de meest urgente marktbedreigingen worden beperkt en de financiële positie wordt gestabiliseerd.

Met onbeantwoorde problemen over perceptie en toegang blijft het herstel van het bedrijf echter een werk in uitvoering.