Fulcrum Therapeutics lagertanker etter fase 3-prøvesvikt med muskeldystrofi-medikament

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC) så aksjen stupe 65 % på torsdag etter å ha kunngjort at den sene studien for losmapimod, en behandling for facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD), ikke klarte å nå sitt primære endepunkt.

Dette betydelige tilbakeslaget har ført til at bioteknologiselskapet har stoppet videre utvikling av stoffet for FSHD, noe som har fått aksjene til å falle.

Fase 3-studien, som involverte 260 pasienter over 48 uker, bommet ikke bare på sitt primære mål, men klarte heller ikke å oppnå statistisk signifikans på sekundære endepunkter.

Som et resultat har Fulcrum Therapeutics besluttet å avbryte losmapimod-programmet for FSHD, en sjelden genetisk lidelse som forårsaker muskelsvakhet i ansikt, skuldre og armer.

Foreløpig finnes det ingen godkjente behandlinger for FSHD, som påvirker anslagsvis 4 av hver 100 000 personer.

Aksjene i Fulcrum Therapeutics er nå ned nesten 75 % fra det høyeste til nå i mars.

Selskapet står overfor betydelige utfordringer fremover når det søker å komme seg etter denne store feilen i kliniske forsøk.

Hva er det neste for Fulcrum Therapeutics-aksjen?

Til tross for dette tilbakeslaget, planlegger Fulcrum Therapeutics å flytte fokus til andre terapeutiske områder.

Selskapet vil bruke sine 274 millioner dollar i kontanter, kontantekvivalenter og omsettelige verdipapirer til å forfølge nye behandlinger for Diamond-Blackfan Anemia (DBA) og fremme pociredir for sigdcellesykdom (SCD), ifølge en pressemelding utstedt på torsdag.

Administrerende direktør Alex Sapir uttrykte skuffelse over feilen i REACH-studien, men gjentok selskapets forpliktelse til å utforske andre terapeutiske alternativer.

Rettssakens fiasko er et stort slag for firmaet, som har sett aksjene sine jevnt nedgang de siste månedene, delvis på grunn av mangelen på utbytte for å tiltrekke seg inntektsfokuserte investorer.

Wall Street var bullish på FULC før dagens oppdatering

Før prøveresultatene ble offentliggjort, hadde Wall Street opprettholdt et relativt optimistisk syn på Fulcrum Therapeutics.

Analytikere ved Bank of America Securities oppgraderte nylig aksjen til "nøytral", og økte kursmålet til $10 i påvente av et positivt utfall fra FSHD-rettssaken.

Imidlertid hadde de også advart om at kliniske studier er iboende uforutsigbare.

RBC-analytikere var enda mer bullish og satte et kursmål på $15, som representerte en potensiell 100% oppside for aksjen.

Med prøveresultatene nå, gjenstår det å se hvordan disse firmaene vil justere sitt syn på Fulcrum Therapeutics.

I august rapporterte Fulcrum inntjening for andre kvartal som oversteg Wall Street-forventningene, og svingte til en nettoinntekt på 55,4 millioner dollar fra et tap på 23,8 millioner dollar i samme periode i 2022.

Selskapet hadde anslått en årlig inntektsvekst på 35 % de neste tre årene.

Etter feilen i REACH-prøven vil Fulcrum imidlertid sannsynligvis måtte revidere veiledningen.

Fremtiden for Fulcrum Therapeutics avhenger av deres evne til å fremme sin pipeline på andre områder, ettersom investorer venter på videre utvikling etter dette store kliniske tilbakeslaget.